今年9月，木头姐方舟投资旗下的两只交易所交易基金（ETF）频频买入基因编辑公司Beam Therapeutics Inc.（NASDAQ:BEAM）的股票。到了10月初，这只生物科技股票分别成为了Ark Genomic Revolution ETF（ARKG）的第13大重仓股以及旗舰基金Ark Innovation ETF（ARKK）的第19大重仓股。
Beam Therapeutics是一家处于临床阶段的制药商，开发新的基因疗法。很多生物科技公司都在开发能够一次性治愈严重遗传病的疗法，但Beam凭借其专有的技术脱颖而出。
木头姐为何买入Beam Therapeutics的股票？我们作为投资者要跟么？今天我们从正反两方面来说一说。
Beam Therapeutics的最大投资亮点是它的碱基编辑技术。相比其他方法，碱基编辑的安全性和有效性优势非常明显。如果该公司的碱基编辑技术达到了它的预期，该股股价将出现大涨。除了内部开发的一批新的候选疗法，该公司还建立了多个钱景可期的合作关系。比如说，去年1月，辉瑞跟Beam达成了罕见遗传病新疗法的开发合作，后者不仅获得了3.00亿美元的预付款，同时还有机会赚取超过10亿美元的里程碑付款。
Beam的碱基编辑技术是新技术，而且是永久性的基因改变，因此监管机构会十分谨慎，开发变数很大。去年8月，美国食品药品监督管理局（FDA）对淋巴瘤CAR-T细胞疗法BEAM-201采取临床中止令措施。Beam Therapeutics尚无可供销售的获批产品，因此2023年上半年亏损1.79亿美元。6月底公司持有现金11亿美元，但随着多个候选基因疗法进入临床试验阶段，公司亏损极有可能会继续扩大。
Beam距离上市最近的候选产品是BEAM-101，这一基因疗法治疗镰状细胞病（SCD）和β-地中海贫血，其中第一个临床试验依然在招募镰状细胞病患者。
不幸的是，一年多之前，美国FDA批准了Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）的β-地中海贫血基因疗法，并且包括镰状细胞病在内的适应症扩充申请或即将获批。此外，CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）联合福泰制药Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ:VRTX）开发的针对BEAM-101同样适应症的候选基因疗法的上市申请正在审评过程中。
木头姐心里也知道，Beam Therapeutics的基因疗法上市销售并创造出稳定的收入还需要很多年的时间。不过，木头姐并不担心BEAM-101未来上市后能否经受住竞争压力，因为她看得更远。虽然挑战重重，但股市对这只制药股的期待依然更高，公司市值约为19亿美元。这意味着一旦出现一丝利空，股价都会暴跌，因此只有风险承受能力极高的投资者适合买入这只股票。
