今年9月，木頭姐方舟投資旗下的兩隻交易所交易基金（ETF）頻頻買入基因編輯公司Beam Therapeutics Inc.（NASDAQ:BEAM）的股票。到了10月初，這只生物科技股票分別成為了Ark Genomic Revolution ETF（ARKG）的第13大重倉股以及旗艦基金Ark Innovation ETF（ARKK）的第19大重倉股。
Beam Therapeutics是一家處於臨床階段的製藥商，開發新的基因療法。很多生物科技公司都在開發能夠一次性治癒嚴重遺傳病的療法，但Beam憑藉其專有的技術脫穎而出。
木頭姐為何買入Beam Therapeutics的股票？我們作為投資者要跟麼？今天我們從正反兩方面來說一說。
Beam Therapeutics的最大投資亮點是它的堿基編輯技術。相比其他方法，堿基編輯的安全性和有效性優勢非常明顯。如果該公司的堿基編輯技術達到了它的預期，該股股價將出現大漲。除了內部開發的一批新的候選療法，該公司還建立了多個錢景可期的合作關係。比如說，去年1月，輝瑞跟Beam達成了罕見遺傳病新療法的開發合作，後者不僅獲得了3.00億美元的預付款，同時還有機會賺取超過10億美元的里程碑付款。
Beam的堿基編輯技術是新技術，而且是永久性的基因改變，因此監管機構會十分謹慎，開發變數很大。去年8月，美國食品藥品監督管理局（FDA）對淋巴瘤CAR-T細胞療法BEAM-201採取臨床中止令措施。Beam Therapeutics尚無可供銷售的獲批產品，因此2023年上半年虧損1.79億美元。6月底公司持有現金11億美元，但隨著多個候選基因療法進入臨床試驗階段，公司虧損極有可能會繼續擴大。
Beam距離上市最近的候選產品是BEAM-101，這一基因療法治療鐮狀細胞病（SCD）和β-地中海貧血，其中第一個臨床試驗依然在招募鐮狀細胞病患者。
不幸的是，一年多之前，美國FDA批准了Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）的β-地中海貧血基因療法，並且包括鐮狀細胞病在內的適應症擴充申請或即將獲批。此外，CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）聯合福泰製藥Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ:VRTX）開發的針對BEAM-101同樣適應症的候選基因療法的上市申請正在審評過程中。
木頭姐心裡也知道，Beam Therapeutics的基因療法上市銷售並創造出穩定的收入還需要很多年的時間。不過，木頭姐並不擔心BEAM-101未來上市後能否經受住競爭壓力，因為她看得更遠。雖然挑戰重重，但股市對這只製藥股的期待依然更高，公司市值約為19億美元。這意味著一旦出現一絲利空，股價都會暴跌，因此只有風險承受能力極高的投資者適合買入這只股票。
