美国食品药品监督管理局周四（当地时间3月14日）批准了有史以来第一种针对一种常见且可能致命的肝病的治疗方法，这种肝病影响了全球数百万人。
FDA的决定意味着Madrigal Pharmaceuticals（MDGL）在几家大公司失败或仍在试图进入的疾病领域取得了成功。在获得批准后，Madrigal的股价在周四的延长交易中上涨了20%以上。
诺和诺德和礼来正在测试各自的重磅减肥注射剂，以治疗非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。
Madrigal的药物将以Rezdiffra名称上市，专门用于治疗患有中度至重度肝脏疤痕的NASH患者。FDA表示，这种治疗必须与饮食和锻炼相结合。
NASH是一种严重的肝脏疾病，特征是肝脏脂肪堆积过多和炎症，可导致肝脏疤痕（也称为纤维化），以及肝功能衰竭和肝癌。这种情况通常与其他健康问题有关，例如高血压、2型糖尿病和肥胖。根据FDA引用的估计，美国大约有600万至800万人患有NASH并伴有中度至重度肝脏疤痕。
Madrigal在一份声明中表示，该药物将于四月上市。该公司还表示已经设立了一项援助计划来帮助那些没有保险的人使用Rezdiffra。
FDA免疫学和炎症办公室代理主任Nikolay Nikolov博士说：“以前，患有明显肝脏疤痕的NASH患者没有可以直接解决肝脏损伤的药物。”
Madrigal的药物特别获得了FDA的“加速批准”指定。如果药物满足了严重疾病未得到满足的医疗需求，该指定可以更快地批准药物，并要求制药商进一步研究治疗方法并验证临床益处。
Madrigal的药物通过激活肝脏中的甲状腺激素受体来帮助减少脂肪堆积，患者每天口服。在上个月发表的一项后期研究中，Rezdiffra有助于解决NASH症状并改善肝脏疤痕，而不会使病情恶化。值得注意的是，服用该药物的患者组和接受安慰剂的患者组之间的严重不良事件发生率相当。与治疗相关的最常见副作用是腹泻、恶心和呕吐。
