美國食品藥品監督管理局週四（當地時間3月14日）批准了有史以來第一種針對一種常見且可能致命的肝病的治療方法，這種肝病影響了全球數百萬人。
FDA的決定意味著Madrigal Pharmaceuticals（MDGL）在幾家大公司失敗或仍在試圖進入的疾病領域取得了成功。在獲得批准後，Madrigal的股價在週四的延長交易中上漲了20%以上。
諾和諾德和禮來正在測試各自的重磅減肥注射劑，以治療非酒精性脂肪性肝炎(NASH)。
Madrigal的藥物將以Rezdiffra名稱上市，專門用於治療患有中度至重度肝臟疤痕的NASH患者。FDA表示，這種治療必須與飲食和鍛煉相結合。
NASH是一種嚴重的肝臟疾病，特徵是肝臟脂肪堆積過多和炎症，可導致肝臟疤痕（也稱為纖維化），以及肝功能衰竭和肝癌。這種情況通常與其他健康問題有關，例如高血壓、2型糖尿病和肥胖。根據FDA引用的估計，美國大約有600萬至800萬人患有NASH並伴有中度至重度肝臟疤痕。
Madrigal在一份聲明中表示，該藥物將於四月上市。該公司還表示已經設立了一項援助計劃來幫助那些沒有保險的人使用Rezdiffra。
FDA免疫學和炎症辦公室代理主任Nikolay Nikolov博士說：“以前，患有明顯肝臟疤痕的NASH患者沒有可以直接解決肝臟損傷的藥物。”
Madrigal的藥物特別獲得了FDA的“加速批准”指定。如果藥物滿足了嚴重疾病未得到滿足的醫療需求，該指定可以更快地批准藥物，並要求製藥商進一步研究治療方法並驗證臨床益處。
Madrigal的藥物通過激活肝臟中的甲狀腺激素受體來幫助減少脂肪堆積，患者每天口服。在上個月發表的一項後期研究中，Rezdiffra有助於解決NASH症狀並改善肝臟疤痕，而不會使病情惡化。值得注意的是，服用該藥物的患者組和接受安慰劑的患者組之間的嚴重不良事件發生率相當。與治療相關的最常見副作用是腹瀉、噁心和嘔吐。
