截至美国东部时间周三上午10:43，临床阶段的生物制药公司Applied Therapeutics（股票代码：APLT）的股价飙升了70.5%。在此之前，美国食品药品监督管理局（FDA）告知称，该公司半乳糖血症药物govorestat的新药申请（NDA）审查将不再需要举行顾问委员会会议。
半乳糖血症是一种罕见的遗传代谢疾病。病患不能正常地将半乳糖代谢，但病患具有可以将乳糖分解成半乳糖与葡萄糖的酶。目前，尚无化学或药物替代品可替代缺失的酶。
FDA最初计划于2024年10月9日举行顾问委员会会议，审查govorestat的新药申请。然而，FDA现在认为无需借助外部专家即可对该药物做出审批决定，并已将该决定的PDUFA日期定为2024年11月28日。
顾问委员会会议增加药物审批失败的风险。FDA并不一定遵循这些委员会的建议，但通常会采纳他们的意见。现在，govorestat的顾问委员会会议被取消，该药物获得FDA批准的可能性因此更大了。
Applied Therapeutics股价今年的大幅上涨是有支撑的。govorestat治疗半乳糖血症的前景光明。除此之外，该公司还在进行另一项后期临床试验，但适应症是另一种罕见的遗传代谢疾病山梨醇脱氢酶（SORD）缺乏症。
未来几个月内，Applied Therapeutics拿下首个FDA审批的机会相当大。如果成功获批，市场对于SORD缺乏症获批的信心也将得到提振。
