截至美國東部時間週三上午10:43，臨床階段的生物製藥公司Applied Therapeutics（股票代碼：APLT）的股價飆升了70.5%。在此之前，美國食品藥品監督管理局（FDA）告知稱，該公司半乳糖血症藥物govorestat的新藥申請（NDA）審查將不再需要舉行顧問委員會會議。
半乳糖血症是一種罕見的遺傳代謝疾病。病患不能正常地將半乳糖代謝，但病患具有可以將乳糖分解成半乳糖與葡萄糖的酶。目前，尚無化學或藥物替代品可替代缺失的酶。
FDA最初計劃於2024年10月9日舉行顧問委員會會議，審查govorestat的新藥申請。然而，FDA現在認為無需借助外部專家即可對該藥物做出審批決定，並已將該決定的PDUFA日期定為2024年11月28日。
顧問委員會會議增加藥物審批失敗的風險。FDA並不一定遵循這些委員會的建議，但通常會採納他們的意見。現在，govorestat的顧問委員會會議被取消，該藥物獲得FDA批准的可能性因此更大了。
Applied Therapeutics股價今年的大幅上漲是有支撐的。govorestat治療半乳糖血症的前景光明。除此之外，該公司還在進行另一項後期臨床試驗，但適應症是另一種罕見的遺傳代謝疾病山梨醇脫氫酶（SORD）缺乏症。
未來幾個月內，Applied Therapeutics拿下首個FDA審批的機會相當大。如果成功獲批，市場對於SORD缺乏症獲批的信心也將得到提振。
