CAR-T藥物試驗結果積極，基因編輯公司Precision BioSciences股價暴漲

基因編輯公司Precision BioSciences Inc（NASDAQ: DTIL）股價今天一度暴漲19.5%。11月6日，公司發布首個候選藥物PBCAR0191的初步臨床數據，顯示該CAR-T藥物具備治療諸如非霍奇金淋巴瘤（NHL）等白細胞癌症的潜力。11月初以來，該股股價上漲了70%。

低劑量組別的3名患者當中，2名患者實現了1個腫瘤客觀反應，第3名患者顯現出抗腫瘤活性的迹象。在藥物開發的初始階段，這是該公司可期待的最好結果了。此外，這一結果也提醒投資者，CRISPR幷非是唯一的基因編輯“神器”，Precision BioSciences的新型基因編輯平臺ARCUS或在改造免疫療法中發揮自己的價值。

相比更爲人所熟知的CRISPR-Cas9工具，ARCUS具備多個潜在的優勢：切割酶更小，這有利于基因藥物的給藥，而在DNA當中不會導致雙鏈斷裂的切割特性或提高安全性；基因編輯的準確性和效率也更高；無需擔憂涉及CRISPR工具的專利糾紛以及錯綜複雜的授權協議。

除了上述優勢，Precision BioSciences選擇將研究重心首先放在改造免疫療法上面，而不是直接對患者體內的細胞進行編輯，這是一個明智的决定。這讓研究人員對于編輯有了更大的掌控力，産品的通用性也會更高。

PBCAR0191采用ARCUS基因編輯平臺編輯和改造嵌合抗原受體T細胞，即改造後CAR-T細胞能够克服自身的最大限制：嚴格的患者匹配要求。通過編輯CAR-T細胞的表面，公司或有可能生産出一款適合所有患者的産品。“現貨”方式與其他基因編輯方式結合後，免疫療法將成爲白細胞癌症更優的治療選擇。

不過，投資者不應太過樂觀，畢竟Precision BioSciences僅報告了3名患者的數據，數據量有限。公司計劃12月9日在美國血液學會（ASH）年會上發布1/2期試驗的進一步結果，其中包括低劑量組同樣3名患者以及更高劑量組患者的結果。

不過，這幷不意味著該股目前的上漲態勢不可持續。考慮到該基因編輯公司11月初的市值只有$3.25億，該股股價的上漲或許只是投資者認可ARCUS平臺潜力的一種表現。