FDA的批准將改變遊戲規則,等同於數十億美元價值?

FDA的批准将改变游戏规则,等同于数十亿美元价值?
發佈于: 5 月 12, 2023
編輯: Amy Liu
  • Vertex Pharmaceuticals的囊性纖維化藥物正在延長兒童和成人患者的生命。
  • 現在,該公司的一種療法可以用來治療一個月大的嬰兒。

Vertex的囊性纖維化產品組合帶來了數十億美元的收益。Vertex Pharmaceuticals(VRTX)已經是囊性纖維化治療領域的明星。該公司的藥物已經改變了患有這種疾病的兒童和成人的生活,為Vertex帶來了數十億美元的收入和利潤。還幫助公司積累了超過110億美元的現金,以支持新囊性纖維化藥物和其他領域候選藥物的開發。

針對從一個月到三個月大的嬰兒最年幼患者的囊性纖維化療法此前尚未獲批。但是,美國食品藥品監督管理局(FDA)最近批准Vertex的Kalydeco用於最年幼患者,所以對於Vertex而言,這一批准是否也等於數十億美元的機會?

為什麼這款藥物如此成功?

重要的是首先要瞭解Vertex的囊性纖維化藥物為何如此成功。Vertex的CFTR調節劑有助於蛋白質正常發揮作用。因此,這些產品確實在延長壽命和提高生活質量。不同的突變會導致囊性纖維化患者出現不同的問題。Vertex將四種不同的CFTR調節劑商業化,每種都針對特定的突變。

FDA批准Kalydeco用於小至1個月大的嬰兒。在此之前,父母必須等到嬰兒四個月才能開始治療。Kalydeco研究的主要研究人員之一表示,嬰兒掃儘早治療是關鍵,可能會減緩疾病的進展。

Vertex還向歐盟、英國和加拿大提交了該年齡組的監管批准請求。美國的批准以及其他國家的潛在批准將會為Vertex增加數百萬美元的收入。但是,這一批准可能不會意味著數十億美元的收入——至少在很長一段時間內不會。每年,僅在美國就有大約2500名嬰兒診斷出患有囊性纖維化。但並非所有這些嬰兒都適合Kalydeco療法,不適用於具有最常見的囊性纖維化基因突變(F508del突變)的人。即使這一特定批准不會立即為Vertex帶來數十億美元的收入,這對該公司來說仍然是一件重大事件。

您應該投資Vertex嗎?

應該投資,但不僅僅是由於Kalydeco的新批准。Kalydeco的新批准是積極的。但是,Vertex甚至還有一種處於3期試驗的候選藥物,可能會成為該公司迄今為止最好的囊性纖維化藥物。與此同時,Vertex正在推進囊性纖維化之外的候選產品。

與此同時,Vertex股票的遠期市盈率為23,考慮到目前的增長和未來的前景,股價似乎相當合理。

生命科學 生物科技 醫藥