RNA療法龍頭Ionis Pharmaceuticals（NASDAQ: IONS）股價從7月約86美元跌至約56美元，年內跌幅約30%。7月初以來，方舟投資旗下ARK Genomic Revolution ETF累計買入1530萬美元Ionis股票，全部發生在Eplontersen試驗失敗公告之後。木頭姐逆勢加倉，市場關注這家公司是否被過度拋售。
Q2財報喜憂參半。營收2.68億美元，同比下降41%，但去年同期包含Ono Pharmaceutical一次性付款2.8億美元，剔除後營收同比增長約56%。淨虧損1.15億美元，去年同期為淨利潤1.24億美元。研發與商業化投入增加導致虧損擴大，管理層重申全年營收指引8.75億至9億美元。
Tryngolza成為核心看點。6月24日，FDA批准Tryngolza用於嚴重高甘油三酯血症，適應症從罕見病FCS擴大至美國超過300萬潛在患者。試驗顯示，Tryngolza將甘油三酯水平最多降低72%，急性胰腺炎事件減少85%至91%，並成為唯一獲批顯示降低胰腺風險的療法。定價方面，公司主動將年費用從59.5萬美元下調至4萬美元，以加快醫保覆蓋。William Blair預計Tryngolza峰值銷售可達30億美元，公司據此維持2028年現金流盈虧平衡目標。
另一商業化產品Dawnzera銷售額環比增長63%，用於遺傳性血管性水腫預防，即將完成首個完整上市年度。管線方面，FDA已受理zilganersen新藥申請並授予優先審評，用於亞歷山大病；與諾華合作的pelacarsen針對脂蛋白(a)升高相關心血管風險，3期數據即將公佈。Eplontersen用於ATTR-CM的適應症失敗，意味著失去該領域的利潤分成和里程碑付款，但該藥2023年已獲批用於另一種澱粉樣變性多發性神經病。
華爾街仍給予強買入評級，高目標價115美元，較當前約55美元有翻倍空間。不過風險同樣存在：Tryngolza面臨Arrowhead製藥競爭，Eplontersen挫折後需要依靠已上市產品實現增長，運營費用擴張對現金形成壓力，現金及短期投資從27億美元降至19億美元。木頭姐的加倉顯示對長期邏輯的認可，但商業化執行仍是關鍵。
