RNA疗法龙头Ionis Pharmaceuticals（NASDAQ: IONS）股价从7月约86美元跌至约56美元，年内跌幅约30%。7月初以来，方舟投资旗下ARK Genomic Revolution ETF累计买入1530万美元Ionis股票，全部发生在Eplontersen试验失败公告之后。木头姐逆势加仓，市场关注这家公司是否被过度抛售。
Q2财报喜忧参半。营收2.68亿美元，同比下降41%，但去年同期包含Ono Pharmaceutical一次性付款2.8亿美元，剔除后营收同比增长约56%。净亏损1.15亿美元，去年同期为净利润1.24亿美元。研发与商业化投入增加导致亏损扩大，管理层重申全年营收指引8.75亿至9亿美元。
Tryngolza成为核心看点。6月24日，FDA批准Tryngolza用于严重高甘油三酯血症，适应症从罕见病FCS扩大至美国超过300万潜在患者。试验显示，Tryngolza将甘油三酯水平最多降低72%，急性胰腺炎事件减少85%至91%，并成为唯一获批显示降低胰腺风险的疗法。定价方面，公司主动将年费用从59.5万美元下调至4万美元，以加快医保覆盖。William Blair预计Tryngolza峰值销售可达30亿美元，公司据此维持2028年现金流盈亏平衡目标。
另一商业化产品Dawnzera销售额环比增长63%，用于遗传性血管性水肿预防，即将完成首个完整上市年度。管线方面，FDA已受理zilganersen新药申请并授予优先审评，用于亚历山大病；与诺华合作的pelacarsen针对脂蛋白(a)升高相关心血管风险，3期数据即将公布。Eplontersen用于ATTR-CM的适应症失败，意味着失去该领域的利润分成和里程碑付款，但该药2023年已获批用于另一种淀粉样变性多发性神经病。
华尔街仍给予强买入评级，高目标价115美元，较当前约55美元有翻倍空间。不过风险同样存在：Tryngolza面临Arrowhead制药竞争，Eplontersen挫折后需要依靠已上市产品实现增长，运营费用扩张对现金形成压力，现金及短期投资从27亿美元降至19亿美元。木头姐的加仓显示对长期逻辑的认可，但商业化执行仍是关键。
