Ionis Pharmaceuticals宣布与罗氏（Roche）达成一项合作，共同开发IONIS-FB-LRx，用于治疗补体介导的疾病。此次合作将利用Ionis在RNA靶向治疗方面的领导地位，开发针对因子B（factor B, FB）的IONIS-FB-LRx疗法，治疗多种适应症。
首个适应症将针对罹患地理萎缩（Geographic Atrophy, GA）的患者，这是干性年龄相关性黄斑变性（AMD）的晚期阶段。预计在GA患者中进行的2期研究将于2019年初开始。
AMD是导致老年人失明的最常见原因。AMD的晚期阶段被分为“湿性”或“干性”，约90％的美国病例被诊断为“干性”。干性AMD是导致美国和发达国家老年人失明的主要原因。到2020年，这种疾病预计将影响世界上1.96亿人的生活。GA是干性AMD的晚期表现，是视网膜色素上皮（RPE）细胞、感光细胞和视网膜中央的脉络膜毛细血管的逐渐丧失导致的。罹患GA的患者难以识别面部、阅读速度降低、难以在夜间进行驾驶，甚至最终会失明。据估计，全球有超过500万人患有GA，然而该病目前还没有获批的治疗方法。
Ionis利用其先进的配体共轭反义（LICA）技术研发的反义药物IONIS-FB-LRx可以减少补体先天免疫系统中关键蛋白FB的产生，有望为这类患者带来福音。在54名健康志愿者的1期研究中，IONIS-FB-L降低了血浆FB，安全且耐受性良好。
根据双方达成的新合作协议，Ionis将获得7500万美元的预付款。此外，Ionis有资格获得高达6.84亿美元的开发、监管和推广里程碑付款和许可费用以及销售分成。在此次合作中，Ionis将负责对干性AMD患者进行2期研究，并在罕见的严重肾病中探索该药物的效果。罗氏可以选择在完成研究后获得IONIS-FB-LRx的许可授权。获得许可授权后，罗氏将负责相关的全球开发和推广活动。
英文来源：Biospace
