Ionis Pharmaceuticals宣布與羅氏（Roche）達成一項合作，共同開發IONIS-FB-LRx，用於治療補體介導的疾病。此次合作將利用Ionis在RNA靶向治療方面的領導地位，開發針對因子B（factor B, FB）的IONIS-FB-LRx療法，治療多種適應癥。
首個適應癥將針對罹患地理萎縮（Geographic Atrophy, GA）的患者，這是幹性年齡相關性黃斑變性（AMD）的晚期階段。預計在GA患者中進行的2期研究將於2019年初開始。
AMD是導致老年人失明的最常見原因。AMD的晚期階段被分為“濕性”或“幹性”，約90％的美國病例被診斷為“幹性”。幹性AMD是導致美國和發達國家老年人失明的主要原因。到2020年，這種疾病預計將影響世界上1.96億人的生活。GA是幹性AMD的晚期表現，是視網膜色素上皮（RPE）細胞、感光細胞和視網膜中央的脈絡膜毛細血管的逐漸喪失導致的。罹患GA的患者難以識別面部、閱讀速度降低、難以在夜間進行駕駛，甚至最終會失明。據估計，全球有超過500萬人患有GA，然而該病目前還沒有獲批的治療方法。
Ionis利用其先進的配體共軛反義（LICA）技術研發的反義藥物IONIS-FB-LRx可以減少補體先天免疫系統中關鍵蛋白FB的產生，有望為這類患者帶來福音。在54名健康誌願者的1期研究中，IONIS-FB-L降低了血漿FB，安全且耐受性良好。
根據雙方達成的新合作協議，Ionis將獲得7500萬美元的預付款。此外，Ionis有資格獲得高達6.84億美元的開發、監管和推廣裏程碑付款和許可費用以及銷售分成。在此次合作中，Ionis將負責對幹性AMD患者進行2期研究，並在罕見的嚴重腎病中探索該藥物的效果。羅氏可以選擇在完成研究後獲得IONIS-FB-LRx的許可授權。獲得許可授權後，羅氏將負責相關的全球開發和推廣活動。
英文來源：Biospace
