基因编辑公司CRISPR Therapeutics股价有望再次创出新高的3个理由

基因编辑公司
发布于: 10月 30, 2019

美国领先的基因编辑公司CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ: CRSP)股价2019年上涨52%,但较其2018年创出的纪录高价仍低40%。不过,公司发布的三季报的当中,管理层强调了有望驱动该生物科技股股价再次创出新高的数个催化剂。

1.   基因编辑造血干细胞疗法CTX001的结果即将公布

今年2月,CRISPR Therapeutics联合福泰制药Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ: VRTX)对外宣布,基因编辑造血干细胞疗法CTX001启动临床试验,目前已有首例患者接受治疗。两家公司分别开展两项试验评估CTX001,一项试验的受试者是输血依赖性地中海贫血(TDT)患者,另一项是严重的镰状细胞病(SCD)患者。这两种疾病均由血红蛋白基因缺陷导致,患者需要频繁进行输血。

CTX001通过剪切BCL11A基因(抑制胎儿血红蛋白的产生)实现治疗目的,试验人员从患者体内取出造血干细胞,在体外对其进行编辑,然后再注入患者体内,编辑后的干细胞能够生成足够胎儿血红蛋白的红细胞,从而减少患者对于输血的依赖。

CRISPR Therapeutics将在年底前,最有可能是在12月举行的美国血液学会(ASH)年会上公布CTX001的初期结果。如果试验结果相较Bluebird bio Inc(NASDAQ: BLUE)的新型基因疗法LentiGlobin具备竞争力,CRISPR Therapeutics有望成为今年生物科技领域的一只大牛股。

2.   同种异体CAR-T细胞疗法:癌症治疗的新途径

CRISPR Therapeutics的同种异体CAR-T细胞疗法CTX110已经开始治疗癌症患者。跟吉利德科学Gilead Sciences(NASDAQ: GILD)的CAR-T细胞疗法Yescarta不同的是,尽管两种疗法均由靶向CD19的免疫细胞制成,但Yescarta属于自体细胞疗法,成本效益不高,销售情况也不如人意。

如果CTX110的结果积极,该同种异体细胞疗法对于CRISPR股价的提振作用甚至要高于CTX001,原因有二:跟CTX001不同的是,CRISPR Therapeutics完全掌握癌症项目,因此无需跟福泰制药或其他制药商分享利润。另外,靶向BCMA的CTX120的临床试验将于2020年上半年启动,第三款靶向CD70的同种异体细胞疗法也将在不久之后进入临床试验。

3.   同种异体干细胞疗法:糖尿病治疗的新途径

去年9月,CRISPR和私人公司ViaCyte达成战略合作,双方将共同开发治疗一型糖尿病的同种异体干细胞产品。目前全球范围内的一型糖尿病患者人数超过2000万,由于胰岛细胞的功能破坏,患者需要长期依赖胰岛素进行治疗。将健康个体的胰岛素生成细胞移植至患者的胰腺,这是一条可行的治疗方案,但由于存在排斥反应,这样的手术相当罕见。

此次开发的这种干细胞能够生成胰岛素和表面蛋白PD-L1,同时能够逃逸人体的免疫系统攻击。在培养皿当中,这些干细胞似乎能够进行自我保护。如果在转移至胰腺中之后仍具备这一能力,CRISPR将能够功能性治愈一型糖尿病。

需要注意的风险

实验室证明某种疗法符合预期只是第一步,并不代表将在人体临床试验中也能取得成功。此外,投资者需要做好CVX001和CVX110的早期结果不如人意的心理准备,因为找到合适数量的细胞用于试验性治疗是一种不断试错的过程。

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