RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家開發自體細胞療法的再生醫學公司,專門解決正常癒合和功能所需健康細胞缺失引起的 疾病。公司產品3與個人護理跨國巨頭資生堂成功組建了合資公司。
美國領先的基因編輯公司CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ: CRSP)股價2019年上漲52%,但較其2018年創出的紀錄高價仍低40%。不過,公司發布的三季報的當中,管理層强調了有望驅動該生物科技股股價再次創出新高的數個催化劑。
今年2月,CRISPR Therapeutics聯合福泰製藥Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ: VRTX)對外宣布,基因編輯造血幹細胞療法CTX001啓動臨床試驗,目前已有首例患者接受治療。兩家公司分別開展兩項試驗評估CTX001,一項試驗的受試者是輸血依賴性地中海貧血(TDT)患者,另一項是嚴重的鐮狀細胞病(SCD)患者。這兩種疾病均由血紅蛋白基因缺陷導致,患者需要頻繁進行輸血。
CTX001通過剪切BCL11A基因(抑制胎兒血紅蛋白的産生)實現治療目的,試驗人員從患者體內取出造血幹細胞,在體外對其進行編輯,然後再注入患者體內,編輯後的幹細胞能够生成足够胎兒血紅蛋白的紅細胞,從而减少患者對于輸血的依賴。
CRISPR Therapeutics將在年底前,最有可能是在12月舉行的美國血液學會(ASH)年會上公布CTX001的初期結果。如果試驗結果相較Bluebird bio Inc(NASDAQ: BLUE)的新型基因療法LentiGlobin具備競爭力,CRISPR Therapeutics有望成爲今年生物科技領域的一隻大牛股。
CRISPR Therapeutics的同種异體CAR-T細胞療法CTX110已經開始治療癌症患者。跟吉利德科學Gilead Sciences(NASDAQ: GILD)的CAR-T細胞療法Yescarta不同的是,儘管兩種療法均由靶向CD19的免疫細胞製成,但Yescarta屬自體細胞療法,成本效益不高,銷售情况也不如人意。
如果CTX110的結果積極,該同種异體細胞療法對于CRISPR股價的提振作用甚至要高于CTX001,原因有二:跟CTX001不同的是,CRISPR Therapeutics完全掌握癌症項目,因此無需跟福泰製藥或其他製藥商分享利潤。另外,靶向BCMA的CTX120的臨床試驗將于2020年上半年啓動,第三款靶向CD70的同種异體細胞療法也將在不久之後進入臨床試驗。
去年9月,CRISPR和私人公司ViaCyte達成戰略合作,雙方將共同開發治療一型糖尿病的同種异體幹細胞産品。目前全球範圍內的一型糖尿病患者人數超過2000萬,由于胰島細胞的功能破壞,患者需要長期依賴胰島素進行治療。將健康個體的胰島素生成細胞移植至患者的胰腺,這是一條可行的治療方案,但由于存在排斥反應,這樣的手術相當罕見。
此次開發的這種幹細胞能够生成胰島素和表面蛋白PD-L1,同時能够逃逸人體的免疫系統攻擊。在培養皿當中,這些幹細胞似乎能够進行自我保護。如果在轉移至胰腺中之後仍具備這一能力,CRISPR將能够功能性治愈一型糖尿病。
實驗室證明某種療法符合預期只是第一步,幷不代表將在人體臨床試驗中也能取得成功。此外,投資者需要做好CVX001和CVX110的早期結果不如人意的心理準備,因爲找到合適數量的細胞用于試驗性治療是一種不斷試錯的過程。