CTX001试验结果积极,CRISPR Therapeutics是目前最佳的基因编辑概念股吗?

基因编辑概念股
发布于: 11月 26, 2019

基因编辑公司CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ: CRSP)最近发布基因编辑造血干细胞疗法CTX001的试验结果非常积极,叠加此前Oppenheimer分析师调升该股评级,该股股价在11月19日当天暴涨超过25%。不过,此后CRISPR回吐多数涨幅,最近的回调是投资者逢低买入这只基因编辑概念股的机会吗?

基因编辑药物CTX001的试验结果

本月早些时候,CRISPR发布候选药物CTX001的第一个临床试验数据,其中包括一名镰状细胞病(SCD)患者以及一名输血依赖型β地中海贫血患者的结果。结果显示,两名患者均报告主要症状完全消失。

具体来看,镰状细胞病患者此前每年平均发生7次血管堵塞(血管闭塞危机),但在治疗的9个月期间,患者没有发生过1次堵塞。β地中海贫血患者此前每年平均需要输血16.5次,不过在接受CTX001治疗两年后,这一数字降至零,即完全摆脱了对于输血的依赖。

试验结果还有更多的细节,但简单来说,初步结果非常令人振奋。

潜在的竞争对手

尽管到目前为止,CTX001的试验结果积极,但相较正处于开发过程中的其他竞争药物领先优势并没有那么明显。血液病是基因编辑公司主攻的一个方向,其中Editas Medicine Inc(NASDAQ: EDIT)Sangamo Therapeutics Inc(NASDAQ: SGMO)都在开发自己的镰状细胞病和β地中海贫血治疗方法。

今年早些时候,Editas的镰状细胞病药物EDIT-301显示不错的临床前结果,预计年底前将提供更多的研究信息。不过,跟CRISPR不同的是,Editas的旗舰药物并不是针对血液病的EDIT-301,而是主攻罕见儿童眼病——Leber先天性黑朦的EDIT-101。Leber先天性黑朦是一种严重的遗传性视网膜变性疾病,导致婴幼儿先天性盲。

至于Sangamo,该公司的药物研发管线相当宽,其中包括处于开发过程中的β地中海贫血药物ST-400和镰状细胞病药物BIVV-003。不过,这两款药物仍处于临床试验非常初期的阶段,其中一项研究招募了两名患者评估ST-400治疗β-地中海贫血。初期数据预计将于年底前出炉,生物科技投资者应当予以关注。

不过,跟Editas类似的是,Sangamo的β地中海贫血和镰状细胞病疗法并不是该公司的主要候选药物。相反,该公司的旗舰疗法是甲型血友病药物SB-525。甲型血友病是一种罕见的出血性疾病,致病原因是血浆中的凝血因子VIII不足。

CRISPR是目前最佳的基因编辑概念股吗?

CRISPR目前是否是绝对的最佳基因编辑概念股还存疑。该公司在镰状细胞病和β地中海贫血治疗领域领跑(未来几年这两个领域的市场规模估计将分别达$35亿和$55亿)。不过,在其他治疗领域,其他基因编辑公司具备CRISPR没有的优势。Sangamo的血友病治疗就是一个极好的例子:该领域的市场规模预计到2025年将达$148亿。

与此同时,有些杀入基因编辑领域的制药公司已经开始弃用CRISPR Therapeutics开发的CRISPR/Cas9基因编辑工具。诺和诺德Novo Nordisk(NYSE: NVO)最近就宣布,该公司没有选用CRISPR/Cas9技术,而将采用Bluebird bio Inc(NASDAQ: BLUE)开发的另一种基于mRNA的技术megaTALs。有研究显示,这一更新的基因编辑技术相较CRISPR/Cas9准确性更高。

目前哪只基因编辑个股是最佳的投资选择,这很难说,但仅从镰状细胞/β地中海贫血的试验结果出发,CRISPR Therapeutics的优势还是比较突出的。不过,投资者最好还是应当采取鸟枪策略,即多元化持股,分散小额持有包括CRISPR、Editas和Sangamo等头部的基因编辑概念股。

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