RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家多交所创业板和OTCQB上市的再生医药公司,位于加拿大温哥华,专注于开发健康细胞缺失引起的疾病的自体细胞疗法。
最近,首个CRISPR基因编辑技术的人体试验结果出炉,3名晚期癌症患者接受了CRISPR基因编辑免疫细胞的注射,这些免疫细胞在患者体内存活了90天并且没有造成严重的副作用,证明了这一技术应用于人体的安全性和有效性。这一试验的目的在于测试基因编辑的免疫细胞能否被患者的身体安全地耐受。
这3名被试的年龄都在60-70岁区间,他们体内的肿瘤对于多种癌症疗法没有应答。试验过程当中,研究人员对患者自身的T细胞进行针对性的编辑,提高它们识别蛋白质并杀死癌细胞的效率,然后将这些经CRISPR修饰后的T细胞重新注射进患者体内。
结果显示,这些修饰细胞不仅与患者的免疫系统成功融合,而且存活时间要比预期的更长。接受治疗后9个月,这些修饰细胞仍能在患者的血液中找到。
治疗期间,所有3名患者的症状都出现了稳定,甚至1人的肿瘤出现了缩小。尽管治疗只是一次注射并且没有继续,但结果已经相当不错。此次试验的目的只是要证明基因编辑技术是否安全可行,而非找到治愈方法,因此从目的来看,此次试验已经取得了成功。
尽管该试验最终并未最终治愈患者,1人在试验结束后死亡,其他2人病情恶化,目前已采用其他的治疗方法。此外,2016年该试验获批以来,基因编辑技术已经取得了快速的发展,CRISPR已经过时,该试验因此也将到此为止。不过,试验结果确实证明了一点:基因编辑的免疫细胞能够与人体安全地融合,并且不会引发严重的并发症。
这对于正在开发基因编辑药物的生物科技股是一个重大的利好。类似CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ: CRSP)和Editas Medicine Inc(NASDAQ: EDIT)这样的基因编辑公司正在研制多种候选药治疗各种遗传病,但安全性是这一新技术开发应用的最大隐忧。最近这项试验的结果或有助于减轻这方面的担心,同时为未来其他基因编辑技术的研究开启大门。