首個對抗癌症的CRISPR基因編輯人體試驗通過安全性測試

Alzex Biomedical
發佈于: 2 月 7, 2020

最近,首個CRISPR基因編輯技術的人體試驗結果出爐,3名晚期癌症患者接受了CRISPR基因編輯免疫細胞的注射,這些免疫細胞在患者體內存活了90天幷且沒有造成嚴重的副作用,證明了這一技術應用于人體的安全性和有效性。這一試驗的目的在于測試基因編輯的免疫細胞能否被患者的身體安全地耐受。

這3名被試的年齡都在60-70歲區間,他們體內的腫瘤對于多種癌症療法沒有應答。試驗過程當中,研究人員對患者自身的T細胞進行針對性的編輯,提高它們識別蛋白質幷殺死癌細胞的效率,然後將這些經CRISPR修飾後的T細胞重新注射進患者體內。

結果顯示,這些修飾細胞不僅與患者的免疫系統成功融合,而且存活時間要比預期的更長。接受治療後9個月,這些修飾細胞仍能在患者的血液中找到。

治療期間,所有3名患者的症狀都出現了穩定,甚至1人的腫瘤出現了縮小。儘管治療只是一次注射幷且沒有繼續,但結果已經相當不錯。此次試驗的目的只是要證明基因編輯技術是否安全可行,而非找到治愈方法,因此從目的來看,此次試驗已經取得了成功。

基因編輯股

儘管該試驗最終幷未最終治愈患者,1人在試驗結束後死亡,其他2人病情惡化,目前已采用其他的治療方法。此外,2016年該試驗獲批以來,基因編輯技術已經取得了快速的發展,CRISPR已經過時,該試驗因此也將到此爲止。不過,試驗結果確實證明了一點:基因編輯的免疫細胞能够與人體安全地融合,幷且不會引發嚴重的幷發症。

這對于正在開發基因編輯藥物的生物科技股是一個重大的利好。類似CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ: CRSP)Editas Medicine Inc(NASDAQ: EDIT)這樣的基因編輯公司正在研製多種候選藥治療各種遺傳病,但安全性是這一新技術開發應用的最大隱憂。最近這項試驗的結果或有助于减輕這方面的擔心,同時爲未來其他基因編輯技術的研究開啓大門。

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