中国亚盛医药是一家致力于研发创新药物来治疗癌症、乙型肝炎和衰老相关疾病的企业。该公司宣布，美国食品药品监督管理局（FDA）已授予该公司在研原创新药Bcl-2抑制剂APG-2575孤儿药资格认定，用于治疗华氏巨球蛋白血症。这是APG-2575获得的首个孤儿药资格认定。
“孤儿药”也称为稀有药物，是指用于预防、治疗和诊断罕见疾病的药物。在美国，罕见疾病是指少于20万名患者的疾病。本次APG-2575获得美国FDA授予的孤儿药资格认定，将有助于该药物在美国的后续研发及商业化开展等方面享受一定的政策支持，包括享有临床试验费用税收减免、免除NDA申请费用、获得研发资助等，特别是批准上市后可获得美国市场7年独占权。
APG-2575是亚盛医药在研的新型口服Bcl-2选择性小分子抑制剂，通过选择性抑制Bcl-2蛋白来恢复肿瘤细胞程序性死亡机制（细胞凋亡），从而杀死肿瘤，拟用于治疗多种血液恶性肿瘤。
亚盛医药董事长杨大俊博士表示：“APG-2575是公司细胞凋亡产品管线的重要临床开发品种，此次FDA孤儿药资格认定是APG-2575产品开发和商业化的重要里程碑。”
