RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家多交所创业板和OTCQB上市的再生医药公司，位于加拿大温哥华，专注于开发健康细胞缺失引起的疾病的自体细胞疗法。
BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ: BMRN）宣布，欧洲药品管理局（EMA）已受理vosoritide（伏索利肽，BMN111）的营销授权申请（MAA）。
vosoritide是一种研究性、每日注射一次的C型利钠肽（CNP）类似物，用于治疗儿童软骨发育不全症（achondroplasia），这是人类中最常见的不成比例的身材矮小症。MAA审查于2020年8月13日开始。
该公司仍计划在2020年第三季度向美国食品药品监督管理局（FDA）提交vosoritide的新药申请（NDA）。在欧盟和美国，vosoritide已被授予治疗软骨发育不全症的孤儿药资格（ODD）。
BioMarin全球研究与开发医学博士Hank Fuchs博士说：“EMA受理vosoritide的申请，这是多年科学和临床研究的结晶，为潜在的软骨发育不良儿童带来了首个药物治疗选择。我们与团体和医生合作，通过一套强大的数据集来解决软骨发育不良的根本原因和相关并发症，供监管机构评估vosoritide的安全性和有效性。我们期待继续与欧洲监管机构合作。”
软骨发育不全症是人类中最常见的不成比例的身材矮小症，其特征是软骨内骨化减慢，导致长骨、脊柱、面部和颅底不成比例的短小和结构紊乱。在美国、欧洲、拉丁美洲、中东和亚太地区的大部分地区，目前没有针对软骨发育不全的许可药品。
BioMarin是一家全球性生物技术公司，致力于开发针对严重且威胁生命的罕见和超罕见遗传病的创新疗法。该公司的产品组合包括六种商业化产品以及多种临床和临床前候选产品。
