RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家開發自體細胞療法的再生醫學公司，專門解決正常癒合和功能所需健康細胞缺失引起的 疾病。公司產品3與個人護理跨國巨頭資生堂成功組建了合資公司。
BioMarin Pharmaceutical Inc.（NASDAQ: BMRN）宣佈，歐洲藥品管理局（EMA）已受理vosoritide（伏索利肽，BMN111）的營銷授權申請（MAA）。
vosoritide是一種研究性、每日注射一次的C型利鈉肽（CNP）類似物，用於治療兒童軟骨發育不全症（achondroplasia），這是人類中最常見的不成比例的身材矮小症。MAA審查於2020年8月13日開始。
該公司仍計劃在2020年第三季度向美國食品藥品監督管理局（FDA）提交vosoritide的新藥申請（NDA）。在歐盟和美國，vosoritide已被授予治療軟骨發育不全症的孤兒藥資格（ODD）。
BioMarin全球研究與開發醫學博士Hank Fuchs博士說：“EMA受理vosoritide的申請，這是多年科學和臨床研究的結晶，為潛在的軟骨發育不良兒童帶來了首個藥物治療選擇。我們與團體和醫生合作，通過一套強大的數據集來解決軟骨發育不良的根本原因和相關併發症，供監管機構評估vosoritide的安全性和有效性。我們期待繼續與歐洲監管機構合作。”
軟骨發育不全症是人類中最常見的不成比例的身材矮小症，其特徵是軟骨內骨化減慢，導致長骨、脊柱、面部和顱底不成比例的短小和結構紊亂。在美國、歐洲、拉丁美洲、中東和亞太地區的大部分地區，目前沒有針對軟骨發育不全的許可藥品。
BioMarin是一家全球性生物技術公司，致力於開發針對嚴重且威脅生命的罕見和超罕見遺傳病的創新療法。該公司的產品組合包括六種商業化產品以及多種臨床和臨床前候選產品。
