RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家多交所创业板和OTCQB上市的再生医药公司，位于加拿大温哥华，专注于开发健康细胞缺失引起的疾病的自体细胞疗法。
10月21日，基因编辑股CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ: CRSP）披露一条利空消息：本月早些时候，参与Carbon一期临床试验（适应症为复发性非霍奇金淋巴瘤）的一名患者意外死亡。不过，这一不幸的消息并不会减弱基因编辑技术和细胞疗法给该公司带来的巨大潜力，临床试验也不会受此影响。相反，有了试验的初期结果，CRISPR现在手里已经掌握了两大成果。
首先，公司这一肿瘤在研药物项目获得了临床概念验证。虽然有一名患者死亡，但试验中其他患者的治疗效果积极。其次，公司的细胞疗法制造方法在现实世界中得到了验证。这两大成果透露给投资者的一个信息是，现在应该逢低买入并长线持有。
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CRISPR的非霍奇金淋巴瘤细胞疗法CTX110是该公司首款完全所有且内部开发的肿瘤药物。CTX110的临床试验当中，11名患者接受不同剂量的治疗。结果显示，最低剂量组的患者对治疗并没有产生反应，但也没有出现意料之外的不良反应。不幸的是，最高剂量组的1名患者死亡。
根据CRISPR的报告，该患者出现了疱疹病毒感染的重新激活，随后引发脑炎。不过，次高剂量组的8名患者当中，4人在3个月后对治疗产生了完全反应，甚至有1名患者可检测出的癌细胞数量出现了大幅下降。鉴于所有这些患者此前都患有复发或难治性非霍奇金淋巴瘤，因此这一结果非常积极。然而，患者死亡仍引发了投资者的担忧，他们担心CTX110可能会对免疫功能不全个体会造成多大的风险，进而有可能最终阻碍该疗法的获批。
CRISPR的主要愿景是大规模生产适用于任何人的细胞疗法。不过，实现这一目标的一个主要障碍是细胞疗法通常都生产自人类供体提取的细胞。从供体中提取出来后，这些细胞将被基因编辑并成为具备预期治疗作用的细胞疗法产品，接着将被注入患者体内。如果供体的细胞与受体无法获得完美匹配，治疗细胞有可能会攻击患者的细胞，引发移植物抗宿主病（GvHD），甚至导致患者死亡。
除非有新的创新解决细胞疗法的安全性问题，否则健康供体的细胞不可能制成肿瘤细胞疗法。因此，很多细胞疗法都需要患者捐赠他们自己的细胞并制成治疗产品，以此预防移植物抗宿主病的风险。很重要的一点是，此次试验的患者（包括那名死亡患者）都没有出现移植物抗宿主病的症状。这意味着该公司的制造创新成功生产出了使用健康供体细胞的安全的细胞疗法产品。这一成果对于CRISPR的未来有多重要不言而喻。
使用患者自身细胞生产细胞疗法无法实现大规模生产。除了需要耗费大量的时间，成本也会非常高，但CRISPR的方法就要简便很多，并且我们期待安全性也不会减分。
简单来说，CTX110试验的初期数据显示，通过非患者供体大规模生产有效的细胞疗法成为了可能，这也为该公司未来开发针对其他疾病的细胞疗法铺平了道路。此外，未来通用型细胞药物也不再是遥不可及的目标。未来，CRISPR的核心愿景不再是障碍，接下来需要完成的是要找到具备治疗效果的候选细胞疗法。
对于一家生物科技公司来说，在临床开发的初期就解决了如此庞大的科学难题实属罕见。在接下来的临床研究中，我们虽然无法保证CTX110或任何其他在研药物具备有效性，但光这一制造方法就已经是价值连城。因此，未来投资者关注的重点将是在研药物开发的推进情况。
