RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家開發自體細胞療法的再生醫學公司，專門解決正常癒合和功能所需健康細胞缺失引起的 疾病。公司產品3與個人護理跨國巨頭資生堂成功組建了合資公司。
10月21日，基因編輯股CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ: CRSP）披露一條利空消息：本月早些時候，參與Carbon一期臨床試驗（適應症爲復發性非霍奇金淋巴瘤）的一名患者意外死亡。不過，這一不幸的消息幷不會减弱基因編輯技術和細胞療法給該公司帶來的巨大潜力，臨床試驗也不會受此影響。相反，有了試驗的初期結果，CRISPR現在手裏已經掌握了兩大成果。
首先，公司這一腫瘤在研藥物項目獲得了臨床概念驗證。雖然有一名患者死亡，但試驗中其他患者的治療效果積極。其次，公司的細胞療法製造方法在現實世界中得到了驗證。這兩大成果透露給投資者的一個信息是，現在應該逢低買入幷長綫持有。
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CRISPR的非霍奇金淋巴瘤細胞療法CTX110是該公司首款完全所有且內部開發的腫瘤藥物。CTX110的臨床試驗當中，11名患者接受不同劑量的治療。結果顯示，最低劑量組的患者對治療幷沒有産生反應，但也沒有出現意料之外的不良反應。不幸的是，最高劑量組的1名患者死亡。
根據CRISPR的報告，該患者出現了疱疹病毒感染的重新激活，隨後引發腦炎。不過，次高劑量組的8名患者當中，4人在3個月後對治療産生了完全反應，甚至有1名患者可檢測出的癌細胞數量出現了大幅下降。鑒于所有這些患者此前都患有復發或難治性非霍奇金淋巴瘤，因此這一結果非常積極。然而，患者死亡仍引發了投資者的擔憂，他們擔心CTX110可能會對免疫功能不全個體會造成多大的風險，進而有可能最終阻礙該療法的獲批。
CRISPR的主要願景是大規模生産適用于任何人的細胞療法。不過，實現這一目標的一個主要障礙是細胞療法通常都生産自人類供體提取的細胞。從供體中提取出來後，這些細胞將被基因編輯幷成爲具備預期治療作用的細胞療法産品，接著將被注入患者體內。如果供體的細胞與受體無法獲得完美匹配，治療細胞有可能會攻擊患者的細胞，引發移植物抗宿主病（GvHD），甚至導致患者死亡。
除非有新的創新解决細胞療法的安全性問題，否則健康供體的細胞不可能製成腫瘤細胞療法。因此，很多細胞療法都需要患者捐贈他們自己的細胞幷製成治療産品，以此預防移植物抗宿主病的風險。很重要的一點是，此次試驗的患者（包括那名死亡患者）都沒有出現移植物抗宿主病的症狀。這意味著該公司的製造創新成功生産出了使用健康供體細胞的安全的細胞療法産品。這一成果對于CRISPR的未來有多重要不言而喻。
使用患者自身細胞生産細胞療法無法實現大規模生産。除了需要耗費大量的時間，成本也會非常高，但CRISPR的方法就要簡便很多，幷且我們期待安全性也不會减分。
簡單來說，CTX110試驗的初期數據顯示，通過非患者供體大規模生産有效的細胞療法成爲了可能，這也爲該公司未來開發針對其他疾病的細胞療法鋪平了道路。此外，未來通用型細胞藥物也不再是遙不可及的目標。未來，CRISPR的核心願景不再是障礙，接下來需要完成的是要找到具備治療效果的候選細胞療法。
對于一家生物科技公司來說，在臨床開發的初期就解决了如此龐大的科學難題實屬罕見。在接下來的臨床研究中，我們雖然無法保證CTX110或任何其他在研藥物具備有效性，但光這一製造方法就已經是價值連城。因此，未來投資者關注的重點將是在研藥物開發的推進情况。
