生物科技公司Bluebird bio Inc(NASDAQ:BLUE)和CRISPR Therapeutics AG(NASDAQ:CRSP)专注于治疗罕见血液病和癌症的基因编辑疗法,并且这两只基因编辑股票的股价2023年有望迎来反弹,其中Bluebird的股价过去1年下跌超过16%但过去3个月上涨超过8%,CRISPR的股价过去1年下跌超过27%但过去3个月上涨超过8%。
这两家公司均未盈利,上一季度的合作收入在$10万左右。不过,Bluebird Bio还是CRISPR Therapeutics的在研药物前景都很不错。如果要论长期投资价值,这两只基因编辑生物科技股票谁才是更好的选择?
相比CRISPR Therapeutics,Bluebird Bio的最大优势是该公司有两款基因编辑疗法已获美国食品药品监管局(FDA)批准,而CRISPR的第一款疗法仍在等待FDA的批准。
去年8月,Bluebird治疗罕见遗传血液病输血依赖性β地中海贫血的一次性治愈疗法Zynteglo(定价$280万)获得FDA批准,该公司本月表示该药物预计将从2023年一季度起创造收入。该公司的另一款药物Skysona去年9月获批治疗脑肾上腺脑白质营养不良(CALD),这也是全球最昂贵的药物(定价$300万)。虽然β地中海贫血和CALD的患者人数有限,但高定价将有助于该公司实现盈亏平衡。
此外,Bluebird的另一款后期疗法是治疗镰状细胞病(SCD)的lovo-cel,该公司预计2023年一季度向美国FDA提交这一一次性治愈疗法的生物制剂许可申请(BLA)。
基因疗法研发和上市的成本极高,但相比Bluebird Bio,CRISPR的资金实力更为雄厚。截至9月30日,该公司拥有现金$19.73亿,相比Bluebird只有大约$3.82亿。
CRISPR的首席疗法是联合福泰制药Vertex Pharmaceuticals(NASDAQ:VRTX)开发的基因编辑疗法exa-cel。exa-cel定价可能低于$280万,同时试验结果显示其有效性也更好,因此如果该疗法今年获得FDA批准将对Zynteglo形成竞争优势。exa-cel的收入分成CRISPR和福泰制药各占40%和60%,并且两家公司已经在欧洲和英国提交了批准申请,同时美国的滚动申请将在2023年一季度底完成。
最后,相比Bluebird,CRISPR在研药物的数量更多,种类更多样,其中CAR T-细胞基因疗法CTX110单剂治疗难治性和复发性大B细胞淋巴瘤的结果积极。另一款同种异体CAR T-细胞基因疗法CTX130治疗复发性或难治性T或B细胞恶性肿瘤的初期试验结果也非常不错,具备重磅药的潜力。
Bluebird Bio在药品审批方面已经领先,但CRISPR凭借其exa-cel的有效性,更充裕的现金以及更庞大的在研药物,长期潜力更大。此外,CRISPR在并购消息方面也更多被提及,这对现有股东也是一个巨大的潜在利好。