临床阶段细胞和基因组工程公司Vor Bio（VOR）公布了正在进行的1/2期VBP101研究的新临床数据，该研究针对接受基因编辑干细胞疗法trem-cel随后接受Mylotarg™治疗的复发/难治性急性髓性白血病 (AML)患者。数据显示，植入可靠、可避免Mylotarg靶向毒性、扩大Mylotarg治疗窗口，并有早期证据表明患者获益。
Vor Bio首席医疗官Eyal Attar博士表示：“这些数据以及trem-cel与Mylotarg联合使用可能为患有即使移植后预后也极差的疾病的患者带来的潜在益处令我们感到鼓舞。有了这些数据，我们计划探索注册试验，同时继续为Vor Bio的平台寻求其他协同机会。”
Vor Bio计划在年底前与美国食品药品监督管理局接洽，讨论trem-cel+Mylotarg的关键试验设计。
VCAR33ALLO代表了继trem-cel之后的另一种潜在重要协同治疗选择。VBP301研究继续招募患者，最初重点关注移植后复发/难治性急性髓性白血病 (AML)。
Vor Bio还有一种新的临床前资产VADC45，在肿瘤学、基因治疗和自身免疫性疾病方面具有许多潜在机会。VADC45有可能治疗多种疾病，包括治疗血液系统恶性肿瘤，作为基因治疗（如镰状细胞病）、自身免疫性疾病的整体免疫重置的靶向调节剂，以及Vor Bio将这种资产与CD45表位修饰相结合以保护健康干细胞的方法。
基因编辑疗法被认为是未来癌症治疗领域的重要突破型疗法之一。Vor Bio 作为一家专注于开发创新基因编辑干细胞疗法的研发阶段公司，任何临床成功的细微迹象都会迅速引起投资者以及一些散户投机者的重点关注。Vor Bio股票价格在周四美股盘后交易中一度暴涨超70%。
