據一家評估藥物和醫學治療價值的獨立美國非營利組織，諾華公司開發的脊髓性肌萎縮癥（SMA）實驗性基因治療價值高達90萬美元。總部位於波士頓的臨床和經濟評論研究所（ICER）使用一個常用的成本效益閾值進行確定，該閾值將每個“質量調整生命年”（QALY）的價值定為100,000美元至150,000美元。如果每個獲得的QALY評估為500,000美元，ICER發現基因療法Zolgensma的成本效益將超過500萬美元。
諾華公司表示，將在健康計劃的談判中確定價格，但相信基因療法作為一次性治療將具有400萬至500萬美元的成本效益。
SMA可導致癱瘓、呼吸困難和死亡，是嬰兒死亡的主要遺傳原因。基因療法使用工程病毒將健康的遺傳物質攜帶到人體細胞中，以替代導致疾病或病癥的有缺陷或突變的基因。
ICER還發現Biogen公司的SMA療法Spinraza需要大幅降價才能被視為具有成本效益。 Spinraza目前的定價是第一年750,000美元和之後的每年為375,000美元。Biogen首席醫療官阿爾Sandrock告訴路透社：“對於患有SMA的嬰兒，Spinraza仍然是一個非常可行的選擇。對於兒童、青少年和成年人來說，它可能是唯一選擇”。
ICER的評估在美國藥品價格談判中變得越來越有影響力，並且把保險公司所決定的患者獲得的治療方案考慮在內。
英文來源：《路透社》
