据一家评估药物和医学治疗价值的独立美国非营利组织，诺华公司开发的脊髓性肌萎缩症（SMA）实验性基因治疗价值高达90万美元。总部位于波士顿的临床和经济评论研究所（ICER）使用一个常用的成本效益阈值进行确定，该阈值将每个“质量调整生命年”（QALY）的价值定为100,000美元至150,000美元。如果每个获得的QALY评估为500,000美元，ICER发现基因疗法Zolgensma的成本效益将超过500万美元。
诺华公司表示，将在健康计划的谈判中确定价格，但相信基因疗法作为一次性治疗将具有400万至500万美元的成本效益。
SMA可导致瘫痪、呼吸困难和死亡，是婴儿死亡的主要遗传原因。基因疗法使用工程病毒将健康的遗传物质携带到人体细胞中，以替代导致疾病或病症的有缺陷或突变的基因。
ICER还发现Biogen公司的SMA疗法Spinraza需要大幅降价才能被视为具有成本效益。 Spinraza目前的定价是第一年750,000美元和之后的每年为375,000美元。Biogen首席医疗官阿尔Sandrock告诉路透社：“对于患有SMA的婴儿，Spinraza仍然是一个非常可行的选择。对于儿童、青少年和成年人来说，它可能是唯一选择”。
ICER的评估在美国药品价格谈判中变得越来越有影响力，并且把保险公司所决定的患者获得的治疗方案考虑在内。
英文来源：《路透社》
