RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家開發自體細胞療法的再生醫學公司，專門解決正常癒合和功能所需健康細胞缺失引起的 疾病。公司產品3與個人護理跨國巨頭資生堂成功組建了合資公司。
價值投資的一大邏輯是考察個股的護城河，護城河越深越寬的公司，市場地位和盈利能力都更有保證。相比之下，生物科技股的最大特徵是不確定性，估值沒有上限，波動也十分明顯，因此往往都難入諸如巴菲特這類價值型投資者的法眼。不過，凡事都有例外，生物科技領域當中也有縱深防禦十分强大的公司。
如果一款藥物就占據了一家生物科技公司收入的絕大部分，這絕對是一個值得警惕的信號。不過，這一法則幷不適用于Alexion。該公司去年總收入爲$41億，其中Soliris的占比就超過了86%，但所幸的是，該藥物幾乎沒有競爭對手。
2007年，美國食品藥品監管局（FDA）首次批准Soliris治療陣發性睡眠性血紅蛋白尿症（PNH）。到目前爲止，這仍是這一極度罕見遺傳性血液疾病的唯一獲批藥物。在此後2011年和2017年，Soliris兩種新的適應症——非典型溶血性尿毒綜合征（aHUS）以及全身型重症肌無力（gMG）——也先後獲批。
更爲可喜的是，Alexion又推出了新的産品Ultomiris。該藥物的PNH適應症已在2018年12月獲批，早于預期。此外，aHUS適應症有望在今年獲批。市場研究公司EvaluatePharma將Ultomiris列爲2019年的最大新藥，幷預計銷售額到2024年將高達$35億。
相較Alexion，BioMarin的收入來源更爲多元，但護城河一樣寬深。
該公司最暢銷的産品Vimizim去年創收占其總收入（$14.7億）的近三分之一，該藥物是首個也是唯一獲批的罕見遺傳病Morquio A酶替代療法。
苯丙酮尿症（PKU）治療藥物Kuvan占公司總收入的比重約爲29%，稍次于Vimizim。目前該代謝病的獲批處方藥僅有兩種。排名第3的Naglazyme是首個，幷且到目前爲止唯一獲得FDA批准的治療罕見遺傳病——VI型黏多糖病（MPS VI）——的酶替代療法。
此外，BioMarin的其他藥物也擁有護城河。Aldurazyme是唯一獲批的MPS I治療手段，Brineura是唯一獲批的CLN2酶替代療法。去年，Palynziq獲批治療PKU。
福泰製藥目前上市銷售的獲批産品分別爲Kalydeco、Orkambi和Symdeko，適應症均爲囊腫性纖維化（CF），幷且這3種藥物均針對該疾病的根本原因。
此外，福泰製藥在下一代CF治療（三聯療法）領域也先人一步。該生物科技公司預計2019年三季度向FDA提交首個CF三聯療法上市申請，年底提交歐洲申請。艾伯維AbbVie（NYSE: ABBV）的CF三聯療法也有望取得成功，但進度遠遠落後于福泰製藥。此外，在去年的二期臨床研究當中，艾伯維三聯療法當中的一款關鍵藥物幷未取得預期的結果。
與此同時，福泰製藥還有望進軍其他領域幷掌握新的縱深防禦。公司聯合CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ: CRSP）開發針對罕見血液病——β-地中海貧血以及鐮狀細胞病——的基因編輯療法。此外，公司正在評估一款候選藥（初期臨床研究）治療罕見遺傳病——α1-抗胰蛋白酶（AAT）缺乏症——的效果。
估值方面，BioMarin的預期市盈率超過320倍，幷且過去未能實現持續盈利。福泰製藥的預期市盈率爲27倍，不過相較華爾街分析師給出的未來5年45%的盈利年均增速預期，這一估值水平幷不算高。相比之下，Alexion的預期市盈率還不到12倍。
