試驗結果積極，再生元的降脂藥evinacumab能够有效治療HoFH

再生元Regeneron 臨床試驗 evinacumab 純合子家族性高膽固醇血症（HoFH）

再生元製藥Regeneron Pharmaceuticals（NASDAQ: REGN）宣布，公司降脂藥evinacumab治療純合子家族性高膽固醇血症（HoFH）的三期臨床試驗結果積極，即實現了主要終點且耐受良好。HoFH是一種遺傳性疾病，患者由于非常高水平的低密度脂蛋白（LDL）膽固醇而導致過早的心血管疾病。 Evinacumab是一種血管生成素樣蛋白3（ANGPTL3）抗體。2017年，美國食品藥品監督管理局（FDA）授予該藥物針對該患者群的突破性療法認定。試驗結果顯示，evinacumab治療組的LDL膽固醇水平較基綫下降了49%，安慰劑對照組上升2%。LDL膽固醇較基綫的絕對值變化爲132毫克/分升，安慰劑組下降3毫克/分升。治療組當中，LDL膽固醇水平降至100毫克/分升以下的患者比例爲47%，安慰劑組的這一比例爲23%。對于多數對其他治療沒有反應的難治性患者，該藥物也有效。此外，相較安慰劑，evinacumab還降低了載脂蛋白B、非HDL膽固醇以及總的膽固醇水平。安全性方面，治療組66%的患者出現不良事件（AE），但安慰劑組的比例爲81%。最常見的不良事件是類感冒疾病以及流鼻涕。