在晚期癌症治療當中，現貨型（或通用型，off-the-shelf）指的是使用前無需針對每位患者進行大量定制的療法。這是一個非常複雜的生物工程難題，但一旦現貨型細胞療法的創新取得突破，類似Caribou Biosciences Inc.（NASDAQ:CRBU）和CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）這樣的生物科技股將從中賺到大量的金錢。
下面我們就來說說細胞療法製造過程的這一創新以及它對投資者的意義。
想要理解這兩隻生物科技股票的投資價值，我們先來一個免疫腫瘤的簡單科普。你應該聽說過嵌合抗原受體T細胞（CAR-T細胞）療法，這一療法是將人的T細胞經過基因工程手段體外修飾改造後治療癌症。
細胞療法的製備有兩種途徑。
第一種是從（病情非常嚴重的）患者身上提取細胞，送到製造點按照規格進行編輯，然後再回輸給患者行使設定的腫瘤殺傷作用。在整個過程的每一步，尤其是在製造環節，有些細胞會變得不健康或死亡。而且不要忘了，患者在細胞被提取之前病情就非常嚴重了，因此細胞質量可想而知，這也給製造新添了困難。最後，大量提前患者的免疫和祖細胞還會加大患者在細胞再生之前——通常需要數周——的感染風險。結論就是，重複給藥不僅風險大，實施難度也極大。
第二種方法是從健康供體身上獲取細胞並集中進行製造，然後輸入患者體內，也就是現貨型細胞療法。這種製造方法的最大優勢是可以大規模製造，而且細胞供應充足。
不難想像，第二種製造方法效率更高，這也是CRISPR Therapeutics和Caribou Biosciences正在開發現貨型細胞療法的原因所在。相比之下，Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）採用第一種方法的基因療法Zynteglo每劑成本高達280萬美元，市場潛力受到了極大的制約。
但是，現貨型細胞療法也有自己的缺陷，其中之一就是移植物抗宿主病（GvHD），即患者的身體會排斥健康供體的基因編輯細胞，嚴重的甚至會導致死亡。應對之策是在治療前清除患者的免疫細胞，但這也存在風險，不是上策。
因此，如果細胞治療領域的創新可以消除移植物抗宿主病的風險，這不僅保證了患者的健康，而且實現了健康供體細胞的集中化製造，成本也將大大降低。這正是Caribou Biosciences和CRISPR Therapeutics想要達成的目標，而且按照目前的信息來看，它們有能力解決這個難題。
CRISPR正在開展3個處於臨床階段的現貨型免疫腫瘤研發項目。它治療復發性或難治性非霍奇金淋巴瘤（NHL）的同種異體細胞療法CTX110似乎並未導致移植物抗宿主病，其中一項臨床試驗中27名患者的緩解比例達67%。更為重要的是，該公司初步證明了自己開發可大規模製造細胞療法的能力。因此相對競爭對手，CRISPR不僅研發速度更快，而且最終產品即使價格更低也能獲得高得多的利潤率。
Caribou Biosciences也是類似的邏輯。該公司治療復發性或難治性非霍奇金淋巴瘤，處於一期試驗階段的CB-010候選產品也是現貨型的，並且其中一項試驗中16名患者完全緩解的比例達69%，而且沒有一人出現移植物抗宿主病。
如果Caribou和CRISPR Therapeutics的藥物取得成功，股東將賺得盆滿缽滿。當然了，它們現在都屬收入前的生物科技股票，風險很高。但大創新將驅動大回報，這兩隻股票絕對有這個潛力。
