專注于基因編輯的生物科技股票正在大步向前，但很多公司依然處於臨床階段，沒有可持續的收入和利潤。因為這個原因，最近幾年基因編輯股票被投資者拋棄，股價大幅跑輸市場，小市值的基因編輯股票Editas Medicine Inc（NASDAQ:EDIT）就是其中之一。
不過，Editas的股價今年一直在反彈，並且這一趨勢有望持續到2024年，原因如下。
Editas Medicine的研發管線相當薄弱，但好在它的候選療法，治療鐮狀細胞病（SCD）和輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）的基因編輯療法EDIT-301很值得期待。該公司此前發佈的1/2期臨床試驗——5名患者，包括4名SCD患者以及1名TDT患者——結果顯示，EDIT-301的安全性和有效性都相當不錯，比如說所有4名SCD患者在藥物輸注後沒有出現血管閉塞危象，此外也沒有報告嚴重的不良事件。
Editas Medicine將在12月以及明年發佈更多的數據。
不過需要提醒投資者的是，Bluebird bio Inc（NASDAQ:BLUE）開發的TDT基因療法Zynteglo已經在美國獲批，SCD療法lovo-cel也有望很快獲批。與此同時，CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ:CRSP）和福泰製藥Vertex Pharmaceuticals（NASDAQ:VRTX）聯合開發的SCD和TDT基因編輯療法exa-cel正在等待美國監管機構的批准。因此，即使EDIT-301最終獲批，也已經喪失了先發優勢。
然而，現在最關鍵的因素不是EDIT-301的上市銷售，而是它的安全性和有效性。Editas和CRISPR Therapeutics使用的是相同的基因編輯技術，但前者的特異性和編輯效率更優。Editas Medicine之所以還在繼續開發EDIT-301，是因為該公司認為它的基因編輯療法的有效性將優於Zynteglo、lovo-cel和exa-cel。
如果數據最終驗證了該公司的說法，該股股價或將暴漲，畢竟Editas Medicine目前市值還不到9.00億美元。
雖說Editas Medicine是一家有前景的基因編輯公司，但風險也不小。
首先是融資。Editas三季度末的現金、現金等價物以及短期債券從6月30日的4.80億美元降至4.464億美元，這對於該體量的公司來說是一筆不小的資金，並且管理層認為現有現金餘額足以支撐公司運營到2025年三季度。不過，由於該公司沒有上市產品和收入，未來還是需要通過增發股票融資，從而稀釋股權，對股價造成向下的壓力。
第二，EDIT-301的有效性或許沒有預期中相比競爭藥物更加出色，甚至未來可能在患者的跟蹤研究中報告嚴重的不良反應，或者是其他的臨床問題。如果出現這些問題，這只基因編輯股票的價格還將繼續暴跌。
