基因編輯技術通過直接修改DNA，為治療乃至治癒由基因變異引起的疾病提供了革命性潛力。據預測，到2032年，全球基因編輯市場規模有望達到308億美元。在這一充滿前景的賽道中，數家領先的生物技術公司正推動療法走向市場，吸引了投資者的高度關注。
由Jennifer Doudna於2014年聯合創立的Intellia Therapeutics（NTLA），致力於開發具有潛在治癒作用的基因編輯療法。2021年，該公司與合作夥伴Regeneron Pharmaceuticals（REGN）公佈了首個支持在人體內使用CRISPR-Cas9基因編輯的臨床數據，標誌著重要里程碑。目前，雙方正合作開展針對轉甲狀腺素蛋白澱粉樣變性（ATTR）的後期研究，評估藥物nexiguran ziclumeran（原名NTLA-2001）。此外，Intellia全資擁有的後期候選藥物NTLA-2002，計劃於2026年下半年向美國監管機構提交申請，用於治療遺傳性血管性水腫（HAE）。若其授權給再生元公司的B型血友病療法後續進展順利，Intellia還將有資格獲得里程碑付款和特許權使用費。
CRISPR Therapeutics（CRSP）由Emmanuelle Charpentier於2013年聯合創立。該公司與Vertex Pharmaceuticals（VRTX）合作的基因編輯療法Casgevy，於2023年12月率先獲得監管批准，用於治療鐮狀細胞貧血症，隨後又獲批用於治療輸血依賴型β-地中海貧血症，實現了該領域的商業化突破。在Casgevy商業化持續推進的同時，公司研發管線涵蓋多項創新項目，包括正在進行臨床試驗的兩種同種異體CAR-T療法CTX112和CTX131，以及兩種處於早期臨床研究的體內基因編輯療法和一項治療1型糖尿病的實驗性療法。
Beam Therapeutics（BEAM）由David Liu和Feng Zhang於2017年聯合創立，專注於鹼基編輯技術。2025年3月，該公司公佈了BEAM-302治療α-1抗胰蛋白酶缺乏症（AATD）的I/II期臨床研究的積極初步結果。同時，其針對鐮狀細胞貧血症的候選藥物risto-cel（原名BEAM-101）的I/II期臨床研究也在進行中，並計劃最早於2026年底提交上市申請。此外，公司預計在2026年公佈BEAM-301治療糖原貯積症1a以及BEAM-302治療AATD的更多臨床試驗數據。
儘管基因編輯領域長期回報潛力可觀，但投資相關股票也伴隨著顯著風險。這些風險包括股價的高波動性、公司因資本需求可能導致現有股票價值被稀釋、臨床試驗失敗的可能性、未能獲得監管部門批准的風險，以及療法獲批後可能面臨的報銷障礙。
