基因編輯或成制藥業下一輪“黃金熱潮”,對CRISPR Therapeutics意味著什麼?

获多个机构看好,CRISPR Therapeutics以多元管线引领基因编辑疗法
發佈于: 6 月 3, 2026
編輯: Amy Liu

減肥藥市場目前是制藥行業增長最快的治療領域之一,禮來公司(LLY)已成為這一熱潮的主要贏家。該公司生產的Zepbound是最暢銷的抗肥胖藥物之一。禮來近期還獲得了口服減肥藥Foundayo的批准,該藥物已取得不錯的市場表現。除此之外,禮來還有多個處於研發階段的減肥候選藥物。

儘管禮來有望在一段時間內繼續受益於減肥藥帶來的增長動力,但該公司已經在尋找行業下一個重大突破。基因編輯會成為這個突破口嗎?我們來看一下禮來旗下某款基因編輯候選藥物的最新臨床試驗結果,以及這些結果對CRISPR Therapeutics(CRSP)等該領域領先企業意味著什麼。

基因編輯的力量

基因編輯是指科學家用來改變生物體基因組成的一系列技術。這是一項強大的工具,因為它有助於從根源上治療許多疾病,而不僅僅是緩解症狀。過去十年間,基因編輯領域取得了顯著進展。例如,2023年CRISPR Therapeutics獲得了首個基於CRISPR技術的療法批准,這意義重大,因為該技術曾為其發明者贏得諾貝爾化學獎。

未來十年左右,很可能會有更多具有變革性的治療方法通過基因編輯技術開發出來。禮來希望在這一領域分一杯羹。這家制藥巨頭近期公佈了VERVE-102的臨床試驗結果,這是一種針對雜合子家族性高膽固醇血症或早發性冠狀動脈疾病的基因編輯實驗性藥物。這兩種疾病都具有很強的遺傳因素,會導致低密度脂蛋白膽固醇水平升高,進而可能引發心臟病發作和中風等問題。

目前已有控制低密度脂蛋白水平的方法,如飲食控制、運動以及一些處方藥物。然而,對於面臨嚴重心血管疾病高風險的患者來說,能夠永久降低低密度脂蛋白水平的一次性治療方案可能具有顛覆性意義。VERVE-102正有望實現這一目標。禮來近期公佈的一項1b期研究結果顯示,一次性輸注VERVE-102可顯著降低低密度脂蛋白膽固醇,且效果似乎具有持久性。

CRISPR Therapeutics與禮來的對決?

CRISPR Therapeutics正在開發CTX310,這是一種旨在降低特定患者體內低密度脂蛋白和甘油三酯的藥物。CTX310同樣是一種一次性基因編輯藥物。CRISPR Therapeutics的投資者是否應該感到擔憂?一方面需要指出的是,儘管VERVE-102和CTX310都旨在降低心血管風險,但它們針對的患者群體不同,作用機制也各有特點。

此外,正如CRISPR Therapeutics所指出的,僅在美國就有4000萬名低密度脂蛋白或甘油三酯水平偏高的患者,因此這是一個巨大的市場,足以容納多個贏家。然而,禮來可能剛剛開始在基因編輯領域嶄露頭角。如果禮來繼續在該領域有所作為並取得成功,這家制藥巨頭最終可能對CRISPR Therapeutics等小型基因編輯企業構成重大威脅。投資者需要牢記這一點。

總結

對於希望涉足基因編輯這一領域的投資者而言,禮來是一個相對安全的選擇。而CRISPR Therapeutics幾乎完全專注於基因編輯,其股價可能因未來幾年的重大臨床進展而飆升,但也可能因挫折而下跌。

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