Blueprint Medicines Corporation（纳斯达克股票代码：BPMC）致力于开发新一代高活性靶向激酶药物以改善具有特定基因特征疾病患者的生活质量，今天宣布更新Avapritinib治疗系统性肥大细胞增生症（SM）患者的一期EXPLORER临床试验的最新数据。
Avapritinib是一种口服的、具有高活性高选择性的KIT及PDGFRα抑制剂，可用于晚期系统性肥大细胞增生症的治疗。试验结果显示，Avapritinib在治疗SM方面显示出深远和持久的临床活性和良好的耐受性。
根据来自EXPLORER试验的临床数据和来自FDA的反馈，Blueprint Medicines计划迅速推进Avapritinib在SM患者群体中的开发。来自EXPLORER临床试验的更新数据显示，截至2018年4月30日止，总反应率（ORR）为83%，反应持久且持续，反应持续时间长达22个月。
Blueprint Medicines首席医疗官Andy Boral博士表示：“这些数据非常鼓舞人心，加上FDA对潜在注册途径的有利反馈，加强了我们推进Avapritinib治疗SM患者的步伐。我们期待着在今年年中开始进行针对晚期SM患者的PATHFINDER试验，并在2018年年底前通过PIONEER试验扩大我们的开发计划。”
英文来源：Biospace
