Blueprint Medicines Corporation（納斯達克股票代碼：BPMC）致力於開發新一代高活性靶向激酶藥物以改善具有特定基因特徵疾病患者的生活質量，今天宣佈更新Avapritinib治療系統性肥大細胞增生症（SM）患者的一期EXPLORER臨床試驗的最新數據。
Avapritinib是一種口服的、具有高活性高選擇性的KIT及PDGFRα抑制劑，可用於晚期系統性肥大細胞增生症的治療。試驗結果顯示，Avapritinib在治療SM方面顯示出深遠和持久的臨床活性和良好的耐受性。
根據來自EXPLORER試驗的臨床數據和來自FDA的反饋，Blueprint Medicines計劃迅速推進Avapritinib在SM患者群體中的開發。來自EXPLORER臨床試驗的更新數據顯示，截至2018年4月30日止，總反應率（ORR）為83%，反應持久且持續，反應持續時間長達22個月。
Blueprint Medicines首席醫療官Andy Boral博士表示：“這些數據非常鼓舞人心，加上FDA對潛在註冊途徑的有利反饋，加強了我們推進Avapritinib治療SM患者的步伐。我們期待著在今年年中開始進行針對晚期SM患者的PATHFINDER試驗，並在2018年年底前通過PIONEER試驗擴大我們的開發計劃。”
英文來源：Biospace
