FDA批准诺华SMA基因疗法，售价为$212.5万

上周五，美国食品药品监督管理局（FDA）批准诺华的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因疗法Zolgensma用于两岁以下所有亚型的SMA，这些儿童被诊断出患有生存运动神经元1的双等位基因突变的SMA （SMN1）基因。诺华公司在电话会议上表示，治疗费用为$212.5万，5年分期为每年$425,000。

诺华公司首席执行官Vas Narasimhan表示，该公司认为Zolgensma将为有资格接受治疗的儿童及受该病影响的家庭创造“终身可能性”。Narasimhan一直在重塑诺华公司的资产，包括Zolgensma等尖端基因疗法，他表示该批准 “证明基因疗法在重新设想治疗危及生命的如脊髓性肌萎缩症遗传性疾病方面具有转变性影响”。

SMA是一种罕见的遗传性神经肌肉疾病，由SMN1基因缺陷或缺失引起。患有SMA的婴儿失去了负责肌肉功能的运动神经元，例如呼吸、吞咽、说话和行走，这种疾病可导致死亡。

Zolgensma是FDA批准用于治疗SMA的第一个也是唯一一个基因疗法。

FDA基于来自III期STRIVE试验的持续数据批准了这一基因疗法，该试验评估了Zolgensma一次静脉输注对SMA 1型的6个月以下出现SMA症状的患者的疗效和安全性。诺华公司称，数据显示，Zolgensma能前所未有地提高生存率。患者的运动功能和持久的里程碑成就迅速改善，包括无需支持就能坐起来。来自单独的START临床试验的四年数据显示了对接受治疗的儿童的长期影响。诺华称，经过他们的治疗，许多人能够坐、滚、爬行、玩耍，有些人可以走路。

Zolgensma将由位于伊利诺伊州的诺华公司AveXis销售。AveXis去年被诺华公司以87亿美元收购。AveXis总裁Dave Lennon表示，该公司正在与商业和政府付款人合作，为患者迅速提供Zolgensma。

英文来源：Biospace

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