RepliCel Life Sciences Inc (TSXV:RP)
RepliCel是一家開發自體細胞療法的再生醫學公司，專門解決正常癒合和功能所需健康細胞缺失引起的 疾病。公司產品3與個人護理跨國巨頭資生堂成功組建了合資公司。
上週五，美國食品藥品監督管理局（FDA）批准諾華的脊髓性肌肉萎縮症（SMA）基因療法Zolgensma用於兩歲以下所有亞型的SMA，這些兒童被診斷出患有生存運動神經元1的雙等位基因突變的SMA （SMN1）基因。諾華公司在電話會議上表示，治療費用為$212.5萬，5年分期為每年$425,000。
諾華公司首席執行官Vas Narasimhan表示，該公司認為Zolgensma將為有資格接受治療的兒童及受該病影響的家庭創造“終身可能性”。Narasimhan一直在重塑諾華公司的資產，包括Zolgensma等尖端基因療法，他表示該批准 “證明基因療法在重新設想治療危及生命的如脊髓性肌萎縮症遺傳性疾病方面具有轉變性影響”。
SMA是一種罕見的遺傳性神經肌肉疾病，由SMN1基因缺陷或缺失引起。患有SMA的嬰兒失去了負責肌肉功能的運動神經元，例如呼吸、吞咽、說話和行走，這種疾病可導致死亡。
Zolgensma是FDA批准用於治療SMA的第一個也是唯一一個基因療法。
FDA基於來自III期STRIVE試驗的持續數據批准了這一基因療法，該試驗評估了Zolgensma一次靜脈輸注對SMA 1型的6個月以下出現SMA症狀的患者的療效和安全性。諾華公司稱，數據顯示，Zolgensma能前所未有地提高生存率。患者的運動功能和持久的里程碑成就迅速改善，包括無需支持就能坐起來。來自單獨的START臨床試驗的四年數據顯示了對接受治療的兒童的長期影響。諾華稱，經過他們的治療，許多人能夠坐、滾、爬行、玩耍，有些人可以走路。
Zolgensma將由位於伊利諾伊州的諾華公司AveXis銷售。AveXis去年被諾華公司以87億美元收購。AveXis總裁Dave Lennon表示，該公司正在與商業和政府付款人合作，為患者迅速提供Zolgensma。
英文來源：Biospace
