Alexion表示，美国食品药品监督管理局周五批准了Alexion Pharmaceuticals Inc的第二种罕见血液病治疗方案。
Ultomiris疗法已在美国、日本和欧盟获批用于治疗患有阵发性夜间血红蛋白尿的血液病成人。FDA周五批准允许Ultomiris疗法用于治疗非典型溶血性尿毒症综合征（aHUS），这种疾病会导致肾脏小血管中形成异常的血凝块，从而导致肾功能衰竭。
Ultomiris疗法在标签中带有盒装警告，这是FDA用Ultomiris治疗的患者中发生的最严厉的致命脑膜炎球菌感染或败血症危险标志。
FDA的批准相当于为Alexion助上一臂之力，随着Alexion最畅销药物Soliris在美国市场上的地位受到威胁，该公司一直在努力扩大Ultomiris的功能。分析人士说，Ultomiris也是一种更方便的选择，因为Ultomiris只需要每八周注射一次，而Soliris则需要每两周注射一次。
Cowen分析师Phil Nadeau说，Ultomiris的效力也比Soliris略强。Ultomiris的标价为每瓶$6,404，而Soliris的标价为每瓶$6,543，Soliris的销售额占Alexion总销售额的80%以上。
Alexion指出，Ultomiris的年均费用约为$458,000美元，比Soliris维持剂量的价格低约33%。药物的标价不一定是患者实际支付的价格。自付费用根据个人的医疗保健计划和治疗持续时间而异。
Nadeau表示，Ultomiris预计到2024年用于aHUS的销售额将达到约$15亿。
Alexion正在努力保持其在治疗某些罕见血液疾病中的领导地位。Alexion本周早些时候同意以$9.3亿的价格收购规模较小的生物技术公司Achillion PharmaceuticalsInc。在此之前，Alexion去年有两次收购，增加了罕见病药物的销量。
