全球首个!靶向脑-肠轴的阿尔茨海默病新药“九期一®”诞生

发布于: 11月 4, 2019
编辑: Amy Liu

国家药品监督管理局批准了上海绿谷制药有限公司治疗阿尔茨海默病新药 — 九期一®(甘露特钠,代号:GV-971)的上市申请,“用于轻度至中度阿尔茨海默病,改善患者认知功能”。九期一®通过优先审评审批程序在中国大陆的上市为全球首次上市。

国家药品监督管理局于2018年11月授予九期一®快速审查资格。九期一®是自2003年以来全球首个被批准用于治疗阿尔茨海默氏病的新药。九期一®将为患者提供对抗阿尔茨海默氏病的新治疗方案,预计年底前将在中国上市。

3期临床试验是由上海交通大学医学院附属精神卫生中心和北京协和医院牵头组织的一项多中心、随机、双盲、安慰剂对照、为期36周的研究。该研究在全国34家三级甲等医院开展,共完成了818例受试者的服药观察。整个临床试验由全球最大的新药研发外包服务机构艾昆纬(原昆泰)负责管理。

试验结果表明,九期一®可明显改善轻、中度阿尔茨海默病患者认知功能障碍,与安慰剂组相比,主要疗效指标认知功能改善显著,认知功能量表(ADAS-Cog)评分改善2.54分(p < 0.0001)。九期一®对患者的认知功能具有起效快、呈持续稳健改善的特点,且安全性好,不良事件发生率与安慰剂组相当。

九期一®3期临床主要牵头研究者、北京协和医院神经科专家张振馨教授表示:“我从事老年痴呆研究50年,参与了多个药物的国际多中心研究,始终没有找到对阿尔茨海默病令人满意的治疗药物,九期一®36周的临床试验结果令人振奋,终于让我们看到了希望和曙光,为全球患者和家属感到由衷的高兴。”

阿尔茨海默病的原因尚未完全了解。淀粉样蛋白斑块和神经原纤维缠结的沉积是提出的潜在病因之一。九期一®具有不同于目前市场上和临床试验中其他药物的作用机制。正如中国科学院上海药物研究所耿美玉研究员介绍,临床前作用机制表明,九期一®通过重塑肠道菌群平衡,抑制肠道菌群特定代谢产物的异常增多,减少外周及中枢炎症,降低β淀粉样蛋白沉积和Tau蛋白过度磷酸化,从而改善认知功能障碍。靶向脑-肠轴的这一独特作用机制,为深度理解九期一®临床疗效提供了重要科学依据。

绿谷将很快在中国推出九期一®,并计划在中国推出后在特定国家/地区提交营销许可申请。计划于2020年初启动一项多中心全球3期临床试验(GREEN MEMORY),其地点位于美国、欧洲和亚洲,以支持九期一®的全球监管备案。

英文来源:Biospace

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