CRISPR和Intellia，这两只基因编辑股的投资潜力对比

在生物科技股当中，基因编辑股尤其受市场关注，包括其中的龙头股CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ: CRSP）和Intellia Therapeutics Inc（NASDAQ: NTLA）。这两家公司的在研候选药前景可期，很多甚至有可能成为重磅药，同时药品开发资金充裕。对于追求高风险高收益的投资者来说，这两只个股的投资潜力都很突出。

不过，这两只基因编辑股也存在着差异，本文将从产品管线、商业合作伙伴关系以及盈利情况进行分析。

CRISPR的产品管线

CRISPR算得上是基因编辑领域的老牌公司了，公司拥有9款候选药，但仅有4款处于临床试验或邻近试验启动阶段。

在这些在研药物当中，最有前景的是镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）药物CTX001。美国大约后100,000人患有镰状细胞病，加上目前这两种遗传血液病尚无治疗方法，如果这种基因编辑药物被证明有效，市场需求将非常高。

CRISPR的另外3款临床阶段候选药分别为癌症免疫治疗药物CTX110、CTX120和CTX130，具体来说就是针对晚期癌症的嵌合抗原受体T细胞（CAR-T）疗法。CAR-T疗法通过修饰患者的免疫细胞（尤其是T细胞）来提高它们杀灭癌细胞的效率，从事实现治疗目的。

虽然有效，但CAR-T细胞疗法非常昂贵，开支通常都在数十万甚至百万美元级别。CRISPR自家的CAR-T药物的价格或有可能低于其他同类药物。

Intellia的产品管线

Intellia拥有7款候选药，但均处于研究、候选药选择或临床前测试阶段。公司的镰状细胞病候选药即将进入初期临床试验，但项目尚无正式名称，在公司官网上仅示列为“镰状细胞病”药物。

此外，急性髓系白血病（AML）药物NTLA-5001的临床前项目也取得进展。急性髓系白血病患者的5年存活率只有27.4%，占所有成人白血病病例数的32%。美国食品药品监督管理局（FDA）已经批准多款AML药物，因此NTLA-5001若上市后还必须与其他药物争夺市场份额。

最后，转甲状腺素蛋白淀粉样变性治疗药物NTLA-2001目前仍处于临床前开发阶段。这种疾病的发病率只有10万分之一，但目前尚无治疗方法，因此潜在需求高。

财务状况

由于CRISPR和Intellia都是初期生物科技公司，考察市销率（P/S）等传统财务指标意义不大，销售额也不是最重要的指标。

不过，CRISPR的财务状况似乎要远好于Intellia。在该公司的2019年四季报当中，CRISPR公告季度收入$7700万（主要来自福泰制药Vertex Pharmaceuticals的合作协议而非产品销售），但较上年同期的$100,000仍是大幅上升。此外，公司现金也从上年的$4.566亿翻了1倍多至$9.438亿。最后，CRISPR实现了初期生物科技公司十分罕见的成绩：报告盈利。公司报告净利润$3050万，而2018年Q4还是亏损$4760万。

相比之下，Intellia的财务状况就要逊色多了。该公司公告合作收入$1060万，较上年同期的$740万增长43%，但仍远低于CRISPR。净亏损$2460万，跟上年基本持平，现金$2.958亿。在初期的生物科技股当中，这已经是相当不错了。按照当前的开支水平，Intellia的库存现金足够支持公司至少3年的开销，因此投资者无需担心资金问题。