基因编辑龙头公司CRISPR Therapeutics的股价今天为何暴涨13.8%？

基因编辑龙头公司CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ: CRSP）股价周一上涨13.8%，此前该临床阶段的生物科技公司宣布，公司领先的产品管线候选药，基因编辑造血干细胞疗法CTX001获得了美国食品药品监督管理局（FDA）授予的再生医学先进疗法（RMAT）资格。CTX001的适应症包括镰状细胞病（SCD）和输血依赖性β-地中海贫血（TDT）。

获得RMAT资格的药物或疗法需满足以下3项标准。首先，该药物必须是再生医学疗法。所谓再生医学疗法，指的是以替代特定疾病所影响的细胞或组织为目标的一种治疗方式。第二，该疗法针对的是严重或危及生命的疾病。第三，“初期临床证据表明该药物具备解决某种疾病未被满足的医疗需求的潜力。”

除了RMAT认定，FDA还授予CTX001治疗TDT的孤儿药资格，同时欧洲药品管理局（EMA）还授予该疗法治疗TDT和SCD的孤儿药资格。

2019年11月，CRISPR Therapeutics宣布CTX001的1/2期临床试验结果积极。该试验有两名患者，分别是TDT和SCD患者。TDT患者接受治疗前每年需要输血16.5次，治疗开始后9个月摆脱输血依赖。

与此同时，CTX001治疗4个月，SCD患者并未出现任何的血管闭塞性危象（SCD可导致急性疼痛的一种副作用）。治疗开始前，该名患者平均每年出现7次血管闭塞性危象。这些结果非常正面，但投资应该注意的是，CTX001离上市仍有很长的路要走。

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