基因編輯龍頭公司CRISPR Therapeutics的股價今天爲何暴漲13.8%？

基因編輯龍頭公司CRISPR Therapeutics AG（NASDAQ: CRSP）股價周一上漲13.8%，此前該臨床階段的生物科技公司宣布，公司領先的産品管綫候選藥，基因編輯造血幹細胞療法CTX001獲得了美國食品藥品監督管理局（FDA）授予的再生醫學先進療法（RMAT）資格。CTX001的適應症包括鐮狀細胞病（SCD）和輸血依賴性β-地中海貧血（TDT）。

獲得RMAT資格的藥物或療法需滿足以下3項標準。首先，該藥物必須是再生醫學療法。所謂再生醫學療法，指的是以替代特定疾病所影響的細胞或組織爲目標的一種治療方式。第二，該療法針對的是嚴重或危及生命的疾病。第三，“初期臨床證據表明該藥物具備解决某種疾病未被滿足的醫療需求的潜力。”

除了RMAT認定，FDA還授予CTX001治療TDT的孤兒藥資格，同時歐洲藥品管理局（EMA）還授予該療法治療TDT和SCD的孤兒藥資格。

2019年11月，CRISPR Therapeutics宣布CTX001的1/2期臨床試驗結果積極。該試驗有兩名患者，分別是TDT和SCD患者。TDT患者接受治療前每年需要輸血16.5次，治療開始後9個月擺脫輸血依賴。

與此同時，CTX001治療4個月，SCD患者幷未出現任何的血管閉塞性危象（SCD可導致急性疼痛的一種副作用）。治療開始前，該名患者平均每年出現7次血管閉塞性危象。這些結果非常正面，但投資應該注意的是，CTX001離上市仍有很長的路要走。

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