罕见病药物成为重磅药,这种可能性存在吗?

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发布于: 4月 19, 2023

英国制药商阿斯利康AstraZeneca(NASDAQ:AZN)和美国公司Ionis Pharmaceuticals Inc(NASDAQ:IONS)联合开发的转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性多发性神经病候选药物eplontersen,并且这款罕见病药物三期临床试验的结果显示积极。

如果eplontersen获批,这对阿斯利康的销售额意味着什么?想要知道这个答案,今天我们就来深度挖掘一下全球ATTR淀粉样变性这个市场。

ATTR淀粉样变性多发性神经病新的治疗选择

转甲状腺素蛋白(ATTR)淀粉样变性是一种逐步恶化的罕见病,主要有ATTR淀粉样变性心肌症以及ATTR淀粉样变性多发性神经病这两类型。早期诊断和治疗非常关键。如果没有治疗,ATTR淀粉样变性多发性神经病诊断后5年内将导致运动能力丧失,10年内患者通常会死亡。

好消息是,类似阿斯利康和Ionis这样的制药公司正在努力开发这些疾病更有效的治疗手段。在不远的将来,Eplontersen有望获得监管机构的批准。在这款候选药物的三期临床试验当中,两家公司招募了遗传性ATTN淀粉样变性多发性神经病患者。试验进行到66周的时候,eplontersen治疗组实现了临床试验的主要终点。试验的详细结果将在本月晚些时候举行的美国神经病学学会年会中公布。

eplontersen销售额稳步增长的潜力

如果eplontersen获批,阿斯利康和Ionis将平分美国的销售额,而该药物在全球其他地区(除了拉丁美洲)的开发和商业化将由阿斯利康独立负责。按照估算,全球ATTR淀粉样变性心肌症患者人数在30-50万之间,ATTR淀粉样变性多发性神经病患者人数为4万。

除了阿斯利康和Ionis,其他公司也在开发类似的药物,比如说辉瑞制药Pfizer(NYSE:PFE)的Vyndamax以及Alnylam Pharmaceuticals Inc(NASDAQ:ALNY)的Amvuttra。不过,没有一款药物对所有患者都有效,因此每一种药物都有成功的空间。因此,华尔街估算eplontersen的年销售额可以达到13亿美元。

按照收入分成协议,阿斯利康可以拿去其中的7.00亿美元。相比之下,分析师预计该公司2023年的收入为459亿美元。值得一提的是,阿斯利康还有超过170个其他在研项目,因此该股有大量的增长催化剂。

阿斯利康:一只打折的成长股

分析师相信,未来5年,这家英国制药商每年盈利将以13%的速度增长,几乎是药品制造行业平均盈利增速预期(6.8%)的两倍。因此可以说阿斯利康是一只成长股,但同时也是一直廉价股。该股目前的动态市盈率为17.4,相比药品制造行业14.1的平均值并没有高出多少。

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