瑞士製藥商羅氏公司旗下的甲型血友病候選藥emicizumab已經獲得了美國食品和藥物管理局（FDA）的優先評審資格，該藥在2月23日前將獲得審批結果。冒著安全性風險以及與Shire發生爭執的代價，羅氏為這次評審提供了有說服力的療效數據。
獲得優先評審資格的是羅氏美國子公司基因技術，它曾在2015年獲得了FDA的突破性療法認證。此後，臨床試驗數據證明了emicizumab治療帶有凝血因子VIII抑制因子的甲型血友病患者的潛力，並消除了安全問題將阻礙羅氏實現暢銷藥夢想的風險。
進入監管審批快速通道意味著羅氏只需等待6個月而不是通常的9個月就能得知FDA對該雙特異性抗體的風險效益評估。
向FDA提交的數據集顯示emicizumab能將帶有凝血因子VIII抑制因子的患者出血率降低87%。但是有反應者和無反應者之間的試驗結果差別巨大，三分之二的患者沒有出血現象，而剩下的患者一年的出血次數約為8次。
該藥的安全性數據可能不大理解。在臨床開發計劃中，少量服用emicizumab的患者發生了血栓栓塞事件或形成了血栓性微血管病。一位患者在出現直腸出血後因血栓性微血管病而死亡。
分析患者死因的調查人員得出的死因結論與emicizumab無關。而羅氏一直將凝血不良事件歸因於分別按需服用的Feiba和NovoSeven藥劑的重複過量給藥。Feiba製造商Shire因被指控為不良事件元兇而反應劇烈，由此爭取了一項阻止羅氏傳播“錯誤和誤導性”言論的臨時禁令。
兩家公司之間的糾紛只是更廣泛的血友病市場鬥爭之一。羅氏一直試圖擠進血友病市場，而Shire下的賭注是收購Baxalta，這項投資的回報將部分取決於emicizumab開始實現暢銷預期的速度。
英文來源：fiercebiotech.com
