瑞士制药商罗氏公司旗下的甲型血友病候选药emicizumab已经获得了美国食品和药物管理局（FDA）的优先评审资格，该药在2月23日前将获得审批结果。冒着安全性风险以及与Shire发生争执的代价，罗氏为这次评审提供了有说服力的疗效数据。
获得优先评审资格的是罗氏美国子公司基因技术，它曾在2015年获得了FDA的突破性疗法认证。此后，临床试验数据证明了emicizumab治疗带有凝血因子VIII抑制因子的甲型血友病患者的潜力，并消除了安全问题将阻碍罗氏实现畅销药梦想的风险。
进入监管审批快速通道意味着罗氏只需等待6个月而不是通常的9个月就能得知FDA对该双特异性抗体的风险效益评估。
向FDA提交的数据集显示emicizumab能将带有凝血因子VIII抑制因子的患者出血率降低87%。但是有反应者和无反应者之间的试验结果差别巨大，三分之二的患者没有出血现象，而剩下的患者一年的出血次数约为8次。
该药的安全性数据可能不大理解。在临床开发计划中，少量服用emicizumab的患者发生了血栓栓塞事件或形成了血栓性微血管病。一位患者在出现直肠出血后因血栓性微血管病而死亡。
分析患者死因的调查人员得出的死因结论与emicizumab无关。而罗氏一直将凝血不良事件归因于分别按需服用的Feiba和NovoSeven药剂的重复过量给药。Feiba制造商Shire因被指控为不良事件元凶而反应剧烈，由此争取了一项阻止罗氏传播“错误和误导性”言论的临时禁令。
两家公司之间的纠纷只是更广泛的血友病市场斗争之一。罗氏一直试图挤进血友病市场，而Shire下的赌注是收购Baxalta，这项投资的回报将部分取决于emicizumab开始实现畅销预期的速度。
英文来源：fiercebiotech.com
