繼去年大麻藥物Epidiolex獲批治療兩種罕見的癲癇後，生物製藥公司GW Pharmaceuticals PLC（NASDAQ: GWPH）本月初再次宣布該藥物取得重大突破，公司明年的市場規模或因此翻倍。公司發布的3期試驗結果顯示，結節性硬化症（TSC）患者每月的癲癇發作次數减少了48%（相關新聞：GW Pharma的癲癇藥物在後期試驗中符合主要目標）。
大麻中含有超過100種大麻素，其中第二常見的就是大麻二酚（CBD）（相關新聞：大麻股投資必讀：有關大麻二酚的七個事實）。儘管多年來時常會出現有關大麻能够降低癲癇發作頻次的報告，但GW Pharmaceuticals是第一家對大麻二酚的有效性進行科學評估的藥品開發公司。
四項3期研究結果顯示，Dravet綜合征和Lennox-Gastaut綜合征患者的發作次數下降了超過40%。重要的是，該藥物的治療利益甚至可以維持兩年時間。Dravet綜合征和LGS都是難治病，參與試驗的2000多名患者此前平均嘗試過4種治療方案，但都沒有成功。
2018年6月，Epidiolex如期獲得FDA批准（相關新聞：FDA批准首款大麻提取物新藥Epidiolex上市銷售）。另外，鑒于該藥物的安全性以及較低的成癮性，美國緝毒局將之列爲五類監控藥物，跟含有可待因的止咳藥屬一個級別。同年11月，Epidiolex正式在美國市場上架銷售，均價爲$32,500/年。此後，該藥物的報銷範圍擴大至80%已購買商業保險的個人。
美國國內估算有45,000名Dravet綜合征和LGS患者，市場機會有限。不過，現有抗癲癇藥物對于多數患者的治療效果都不理想，加上FDA進一步擴大Epidiolex的適應症範圍，該藥物最終仍有可能成爲一款重磅藥。美國國內估算有50,000名TSC患者，其中高達90%的患者會出現癲癇發作，而半數以上的患者對傳統的抗癲癇藥物已經耐受。
最新的TSC試驗結果顯示，Epidiolex（25毫克/日）治療組當中，224名患者的癲癇發作次數較基綫均值的57次/月下降48.6%，同時遠高于安慰劑對照組的下降26.5%。
GW Pharmaceuticals計劃2019年四季度向FDA提交Epidiolex治療TSC的補充申請。申請提交後，FDA將决定是否接受申請，然後不出意外將在2020年的二季度或三季度作出决定。此外，歐洲一個重要的諮詢委員會預計將于本季度就該藥物給出意見。如果給出推薦意見，Epidiolex或很快登陸歐洲的Dravet綜合征和LGS市場。
