继去年大麻药物Epidiolex获批治疗两种罕见的癫痫后，生物制药公司GW Pharmaceuticals PLC（NASDAQ: GWPH）本月初再次宣布该药物取得重大突破，公司明年的市场规模或因此翻倍。公司发布的3期试验结果显示，结节性硬化症（TSC）患者每月的癫痫发作次数减少了48%（相关新闻：GW Pharma的癫痫药物在后期试验中符合主要目标）。
大麻中含有超过100种大麻素，其中第二常见的就是大麻二酚（CBD）（相关新闻：大麻股投资必读：有关大麻二酚的七个事实）。尽管多年来时常会出现有关大麻能够降低癫痫发作频次的报告，但GW Pharmaceuticals是第一家对大麻二酚的有效性进行科学评估的药品开发公司。
四项3期研究结果显示，Dravet综合征和Lennox-Gastaut综合征患者的发作次数下降了超过40%。重要的是，该药物的治疗利益甚至可以维持两年时间。Dravet综合征和LGS都是难治病，参与试验的2000多名患者此前平均尝试过4种治疗方案，但都没有成功。
2018年6月，Epidiolex如期获得FDA批准（相关新闻：FDA批准首款大麻提取物新药Epidiolex上市销售）。另外，鉴于该药物的安全性以及较低的成瘾性，美国缉毒局将之列为五类监控药物，跟含有可待因的止咳药属于一个级别。同年11月，Epidiolex正式在美国市场上架销售，均价为$32,500/年。此后，该药物的报销范围扩大至80%已购买商业保险的个人。
美国国内估算有45,000名Dravet综合征和LGS患者，市场机会有限。不过，现有抗癫痫药物对于多数患者的治疗效果都不理想，加上FDA进一步扩大Epidiolex的适应症范围，该药物最终仍有可能成为一款重磅药。美国国内估算有50,000名TSC患者，其中高达90%的患者会出现癫痫发作，而半数以上的患者对传统的抗癫痫药物已经耐受。
最新的TSC试验结果显示，Epidiolex（25毫克/日）治疗组当中，224名患者的癫痫发作次数较基线均值的57次/月下降48.6%，同时远高于安慰剂对照组的下降26.5%。
GW Pharmaceuticals计划2019年四季度向FDA提交Epidiolex治疗TSC的补充申请。申请提交后，FDA将决定是否接受申请，然后不出意外将在2020年的二季度或三季度作出决定。此外，欧洲一个重要的咨询委员会预计将于本季度就该药物给出意见。如果给出推荐意见，Epidiolex或很快登陆欧洲的Dravet综合征和LGS市场。
