好消息頻頻，bluebird bio顛覆性的基因療法Zynteglo獲批

最近幾周，基因療法領域可說是好消息頻頻。5月24日，美國食品藥品監管局（FDA）批准諾華Novartis（NYSE: NVS）的脊髓性肌萎縮症基因療法Zolgensma，這標志著基因療法領域的里程碑事件（SMA藥物Zolgensma獲批，基因療法開啓全新時代）。而就在昨天，Bluebird bio Inc（NASDAQ: BLUE）的首款β-地中海貧血基因療法Zynteglo又獲得歐洲監管機構的批准。

Zynteglo獲批的重要意義

β-地中海貧血是一種嚴重危害人類健康的遺傳病，又稱β-珠蛋白生成障礙性貧血。β-珠蛋白是生成血紅蛋白所必需的一種蛋白質。由于血紅蛋白負責向紅細胞運送氧氣，而β-地中海貧血患者無法産生足够的血紅蛋白，因此很多患者都需要定期接受紅細胞輸注。

但是，長期輸血會導致患者體內鐵過載，諸如肝硬化、糖尿病以及心臟病等危及生命的幷發症的發生風險也因此大大提高。

Zynteglo的作用機制

Zynteglo通過滅活病毒載體將具備功能的人β-珠蛋白基因注入到從患者體內取出的造血幹細胞中，再將這些幹細胞回輸到體內。經過這一過程，患者能够自主生成β-珠蛋白，從而消除或大幅降低繼續輸血治療的必要性。

Bluebird的HGB-205研究顯示，4名非β0/β0基因型患者當中，3人在接受1個劑量的Zynteglo治療後實現了至少12個月的輸血獨立，即擺脫了對輸血的依賴。另一項Northstar研究顯示，10名患者當中8人實現了輸血獨立。截至歐盟報批的截止日期，這些患者維持了21個至56個月的輸血獨立。

目前，Zynteglo僅針對年齡在12歲及以上，非β0/β0基因型的輸血依賴型歐洲患者，但未來試驗或擴大其適應症範圍。

Zynteglo的成本

公司管理層將于下周就Zynteglo的定價問題進行闡述和說明，但淨價可能會因國家而异。Bluebird此前表態稱，價格不會超出其$210萬的內在價值。如果Bluebird信守承諾，那麽Zynteglo的成本將極有可能類似于諾華的Zolgensma。

Zynteglo是一次性基因療法，數百萬的標價或許聽上去很高，但綜合考慮下，患者以及醫療系統的成本反而會大大降低。類似β-地中海貧血這樣的罕見病，每年的治療成本在$300,000~500,000之間，而且這還不包括幷發症相關的成本。

此外，Bluebird計劃將Zynteglo的成本分攤至5年期間，另外付款安排可能會以價值爲基礎，即治療有效才付款。

Zynteglo的商業機會

β-地中海貧血幷不常見，但整個歐洲的患者人數仍達數千。公司希望今年Zynteglo能够進入德國市場，明年再拓展至英國和意大利。單單這3個國家，患者人數就在2,300人左右。

β-地中海貧血在美國更加罕見，但仍有1,400名患者，Zynteglo衝擊重磅藥（年銷售額在$10億以上）的機會依然很大。不過，更大的市場機會可能還存在于鐮狀細胞病這一領域。美國目前有超過100,000鐮狀細胞病患者。Zynteglo的鐮狀細胞病試驗正在進行中，如果結果積極，Bluebird最早將在2022年提交該適應症的批准申請。