生物科技是基因編輯療法革命的一部分。投資者的熱情會起伏不定，有時會劇烈起伏。以CRISPR Therapeutics (CRSP)為例，該公司的股價約為每股61美元，低於2021年1月15日觸及的高點220.20美元。
但是還有希望。該公司即將獲得美國食品藥品監督管理局(FDA)批准的首個療法。該療法exa-cel由CRISPR和Vertex Pharmaceuticals開發，作為輸血依賴性β地中海貧血(TDT)和鐮狀細胞病(SCD)的一次性治療方法。
十年後，如果該公司實現從臨床階段生物科技公司到商業化的飛躍，股票交易價格可能高達每股300美元。以下是原因。
Exa-cel在2/3期試驗中表現出色。該療法採用患者自身的造血幹細胞，然後對其進行編輯以製造高水平的胎兒血紅蛋白紅細胞，從根本上改造身體以結束遺傳缺陷。根據國家轉化科學推進中心的數據，美國患有SCD的人數不到200,000人，患有β地中海貧血的人數不到5,000人。
CRISPR和Vertex在今年春天和6月8日提交了用於治療SCD和TDT的exa-cel生物製劑許可申請(BLA)，FDA表示已接受BLA。FDA對該藥物作為TDT療法進行了標準審查。這意味著，最早在明年，CRISPR可能會獲得產品收入，CRISPR將獲得40%的分成，其餘部分由Vertex獲得。而這僅僅是個開始。與傳統療法相比，CRISPR正在開發的治療性基因編輯療法具有革命性意義。目前，它正在研究修復涉及具有單一突變的基因的疾病，但這僅僅是個開始。即使成本很高，本質上可以治癒疾病的基因編輯療法在患者的一生中可能更具成本效益，特別是對於慢性病。
Exa-cel可能成為CRISPR的重磅炸彈療法，結束某些SCD和TDT患者終生需要輸血的情況。臨床和經濟評論研究所(ICER)最近表示，這種療法每次治療價值190萬美元。按照這個價格，CRISPR很快就能盈利。
如果exa-cel獲得批准，它將作為公司基因編輯過程的概念證明，解鎖公司的其餘管線。十年後，該公司可能會推出幾種重磅療法。
由於合作收入，CRISPR的財務狀況比大多數還沒有產品的臨床階段生物科技公司要好得多。截至第一財季，CRISPR擁有18.9億美元現金，足以為至少三年的運營提供資金。如果exa-cel獲得批准，公司將能夠將現金用於更多研發。沒人知道CRISPR將在10年內走向何方，但與大多數處於臨床階段的生物科技公司相比，至少有一張公司可能走向何方的路線圖。
