美國衛生監管機構加速批准了Sarepta Therapeutics首個針對杜氏肌營養不良症(DMD)的基因療法，這是一種遺傳性進行性肌肉萎縮症，幾乎總是影響男孩。Sarepta當地時間週四（6月22日）表示，美國食品藥品監督管理局已批准該療法用作治療4至5歲的兒童。
首席執行官道格拉斯·英格拉姆(Douglas Ingram)在與投資者舉行的電話會議上表示，該療法的批發採購成本為320萬美元。
世界上最昂貴的療法是來自澳大利亞製藥商CSL Ltd的出血性疾病血友病基因療法，標價為350萬美元。
該療法將以Elevidys品牌出售。Elevidys可以改變DMD患者的治療方式，這些患者很少能活過三十歲。目前，批准的類固醇和一些針對特定基因突變的療法只能控制症狀並減緩疾病進展。一項確認治療有效性的後期研究正在進行中，初步數據預計將於12月獲得。
據國家罕見疾病組織稱，全世界大約有3500名男性新生兒中就有1人患有DMD。William Blair分析師蒂姆·盧戈(Tim Lugo)在一份報告中表示，Elevidys可能會成為價值數十億美元的產品。
專家和分析師表示，Sarepta療法的批准可能為更有效的基因療法打開大門。輝瑞公司也正在開發一種針對DMD的基因療法。
Sarepta正在進行一項針對126名患者的後期試驗，這對於擴大患者群體和獲得傳統批准至關重要。羅氏根據2019年的一項交易獲得了Elevidys在美國境外的商業權。Sarepta仍負責臨床開發，但與羅氏分攤成本。
Sarepta的股價在盤後交易中上漲了近1%。
