美国百健(Biogen)与合作伙伴日本卫材(Eisai)研发的实验性药物在临床试验中被证明可以减缓与阿兹海默症相关的记忆衰退,为行业内曾备受质疑的淀粉样蛋白假说理论提供了重要支持。
卫材今日在芝加哥举办的阿兹海默症协会国际会议上通报,与百健合作研发的阿兹海默症药物BAN2401在经过18个月的临床试验和对照后,最高剂量的实验组患者显示病程进展显著延缓了30%。在最高剂量下,BAN2401可显著减少大脑中93%的淀粉样蛋白斑形成。
不过,Piper Jaffray分析师Chris Raymond表示,临床痴呆评定量表(CDR)并未显示出统计学上的显著改善,百健股价盘后下跌。
卫材神经学业务部门的首席医学官Lynn Kramer博士在周三的新闻发布会上表示,“这是首个在后期临床阶段中,同时在临床功能和β-淀粉样蛋白积聚两大指标上彰显出疾病改善效果的临床试验。”
事实上,两家公司在本月早些时候宣布实现了18个月节点的研究目标,令投资者惊喜,因为12个月节点时的临床试验曾宣告失败。Robert W. Baird分析师Brian Skorney表示,两家公司合起来市值增加了200亿美元,可见其股价涨幅之大。
试验结果在阿兹海默症药物研发领域的意义更为重大,尤其是针对淀粉样蛋白斑的研发药物。过去十年间,虽然淀粉样蛋白假说理论,即减少大脑中淀粉样蛋白积聚可改变病程进展,在业内仍然盛行,但是至少有九种主要的阿兹海默症后期临床试验药物(并非都针对淀粉样蛋白)已宣告失败。
阿兹海默症协会首席科学官Maria Carrillo表示,“这是第二次通过PET成像技术展示了清除大脑中淀粉样蛋白的试验,同时也暗示了认知测验的有效性。” Carrillo称,结果让我们看到,淀粉样蛋白假说理论仍然需要继续被检验。
试验结果中减缓30%的阿兹海默症病程进展的数据来自于阿兹海默症综合评分(ADCOMS)计算,通过衡量患者的认知能力,或者是记忆事物和清晰思考的能力综合得出。
如果按照更为常见的ADAS认知评分估算,最高剂量下的BAN2401与对照组相比可延缓47%的病程进展。
药物最常见的副作用为输液反应,或与淀粉样蛋白相关的成像异常,表现为脑肿胀或脑出血。Kramer博士表示,在所有治疗组中,只有不到10%的患者出现这种肿胀。
此次研究共招募了856名具有轻微认知能力缺陷的早期阿兹海默症患者。目前,美国预计有超过500万名的阿兹海默症患者,如果没有有效的干预措施,这个数字到2050年时预计将增加两倍。
英文来源:CNBC